"약이 있어도 못써"…'신속등재' 기다리는 환자들

[서울=뉴시스]이소헌 기자 = "원발성 담즙성 담관염(PBC) 신약 임상시험에 참여할 수 있다고 했을 때 로또에 당첨된 기분이었어요. 치료제가 있어도 못 먹으니까 속상해요. 빨리 먹었으면 좋겠는데 언제 등재가 될지 모르잖아요."

희귀 간질환인 PBC를 앓고 있는 60대 여성 김경옥씨는 한국희귀난치성질환연합회 유튜브 '엔젤스푼TV'에서 진행한 인터뷰를 통해 이같이 밝혔다. 김씨는 PBC가 조용히 진행되지만 일상과 예후에 중대한 영향을 미친다며 치료제의 신속등재를 바란다고 했다.

7일 제약바이오업계에 따르면 PBC는 자가면역 반응으로 인해 간 내 담관이 손상되는 만성 희귀 간질환이다. 극심한 피로감과 가려움증 같은 증상으로 시작되지만 일부 환자의 경우 질환이 지속적으로 진행돼 간경변, 간부전, 간암, 나아가 간이식까지 고려해야 하는 상황에 이르기도 한다. 주로 중년 여성에게 발생하는 간질환으로 알려졌다.

최근 치료 환경이 변화하면서 PBC 치료제의 신속등재 요구는 더욱 커지고 있다. 현재 PBC 치료제로 알려진 입센의 '아이커보'(성분명 엘라피브라노)는 지난해 7월 식품의약품안전처으로부터 희귀의약품으로 허가받은 상황이다.

기존에는 우르소데옥시콜산(UDCA) 중심의 치료가 오랫동안 유지돼 왔으나 최근에는 이러한 1차 치료에 충분히 반응하지 않거나 내약성이 낮은 환자들이 나오고 있어 ALP(알칼리성 인산분해효소)를 정상 범위까지 낮추는 것이 새로운 치료 목표로 제시되는 추세다.

입센이 발표한 아이커보의 임상 3상 연구 'ELATIVE' 결과에 따르면 해당 치료제 투여군의 51%가 생화학적 반응을 달성해 위약군(4%) 대비 높은 효과를 보였다. 아울러 ALP 정상화는 투여군에서 15%로 나타났다. 해당 연구 결과는 지난 2023년 미국간학회(AASLD)에서 발표됐다.

그러나 해당 치료제는 국내에서 보험 급여 등이 적용되지 않아 실질적으로 우리나라에서 환자들이 치료제를 처방받기는 어려운 현실이다. 이에 환자들은 치료 접근성 향상을 위해 관련 기관에 해당 치료제의 신속등재를 요구하고 있는 상황이다.

이에 관련 기관들은 환자들과 의료계의 이러한 의견을 반영해 움직이고 있다고 전했다.

지난 7월 국회에서 열린 '여성 희귀 간질환 PBC 치료 사각지대 해소를 위한 정책 토론회'에서 이숙현 건강보험심사평가원 신약등재부장은 "해당 치료제 등이 신속등재 시범사업 대상이 되지 않아도 신청하면 관련 규정과 절차에 따라서 검토할 수 있게 하겠다"고 언급한 바 있다.

김형민 국민건강보험공단 신약관리부장도 당시 "재원이 한정됐고 질환의 중증도 등을 따져 순차적으로 결정하고 있는 상황"이라며 "공단에서도 환자들의 목소리가 가능한 한 신속하게 반영될 수 있도록 노력하겠다"고 했다.

제약업계 관계자는 "PBC 치료제 신속등재는 여성환자들이 오랫동안 겪어온 치료 사각지대를 해소하고, 되돌릴 수 없는 간 손상이 발생하기 전에 개입해 향후 간경변 등 부담을 줄이는 예방적 보건정책의 의미 또한 존재한다"고 말했다.


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