화이자, A형 혈우병 유전자치료제 3상 완료…"긍정 결과"

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 글로벌 제약사 화이자가 최근 A형 혈우병 유전자치료제 ‘지록토코진 피텔파보벡’(giroctocogene fitelparvovec) 임상 3상을 성공적으로 완료했다고 발표했다.

26일 화이자 및 외신 등에 따르면, 화이자는 희귀 유전성 혈액 응고 장애에 대한 유전자치료제 임상 3상에 성공했다. 이 A형 혈우병 치료제가 허가를 받게 되면 지난 4월 혈우병 B 치료제로 승인된 ‘베크베즈’에 이어 미국 시장에 진출하는 화이자의 두 번째 유전자 치료제가 될 전망이다.

A형 혈우병은 8인자라는 혈액 응고 단백질이 부족해 발생하는 질환으로, 이 단백질이 충분치 않으면 혈액이 제대로 응고되지 않아 자연 출혈과 수술 후 심한 출혈 위험이 증가한다.

기존 치료제는 혈액에서 추출하거나 세포 배양으로 만든 응고인자를 환자에 투여하는 방식이지만, 화이자의 유전자치료제는 환자의 유전적 원천이나 세포를 표적으로 삼아 8인자를 스스로 생성해 질병을 치료하는 일회성 고비용 치료법이다.

화이자는 자사 일회성 치료법이 중등도에서 중증 혈우병 A 환자의 연간 출혈 횟수를 12주에서 최소 15개월까지 크게 줄였다고 밝혔다. 또 기존 A형 혈우병 치료제보다 더 나은 성능을 보였다고 했다.

임상시험의 84% 참가자가 치료제 주입 후 15개월 시점에 5% 이상의 8번 응고인자의 활동성을 유지했으며, 대부분의 참가자가 15% 이상의 8번 응고인자 활동성을 보였다고 설명했다.

15명의 환자(20%)가 심각한 부작용을 보였고, 이 중 13건은 이 치료와 관련된 것으로 간주됐으나, 일반적인 임상 관리로 해결됐다고 부연했다.

화이자 수석 연구자인 앤드류 리빗 교수(Andrew Leavitt M.D.)는 “이번 임상시험의 긍정적인 결과가 나와 기쁘다”며 “이 치료제는 전반적으로 내약성이 우수하고, 일반적인 8인자 예방요법에 비해 우수한 출혈 예방 효과를 제공하면서 A형 혈우병 환자의 치료 부담을 완화할 수 있다”고 말했다.

그러나 업계에서는 이 치료제의 핵심인 치료 효과가 얼마나 오래 지속되는지에 대한 데이터는 제공하지 않아 여전히 의구심을 품고 있다. 이 치료제가 기존에 출시된 A형 혈우병 치료제 ‘록타비안’처럼 되지 않기 위해서는 지속성에 대한 뛰어난 효과가 있어야 한다고 보고 있다.

앞서 지난해 희귀질환 치료제 개발 기업 바이오마린은 A형 유전자치료제 ‘록타비안’을 미국과 유럽에서 승인받았으나, 단 4명만의 환자가 치료를 받는 등 시장에서 외면 받았다. 장기 추적 결과, 지속성이 떨어졌기 때문이다. 현재 바이오마린은 이 치료제를 매각하기 위해 고려중이다.
 
이에 외신들은 화이자가 향후 데이터 발표를 통해 지록토코진 피텔파보벡이 경쟁사 제품보다 더 오래 지속될 수 있음을 입증해야 한다고 보고 있다.

화이자는 이번 임상 결과의 추가 데이터를 향후 학술대회를 통해 발표할 예정이며, 임상 참가자를 대상으로 최대 15년에 걸쳐 장기추적 조사에도 나선다.


◎공감언론 뉴시스 [email protected]