국내 첫 '병원생산 CAR-T치료제' 10대 백혈병 환자 살렸다

[서울=뉴시스] 백영미 기자 = 서울대병원은 국내 병원 중 처음으로 자체 생산한 개인별 맞춤형 항암제 'CAR-T 치료제'를 10대 백혈병 환자에게 첫 투여해 치료에 성공했다고 5일 밝혔다.

서울대병원에 따르면 소아청소년과 강형진 교수팀은 항암 치료를 해도 재발이 잦거나 반응이 없는 소아청소년 및 25세 이하 급성림프모구백혈병 환자를 대상으로 '연구자 주도 병원생산 CAR-T 임상 연구'를 진행했고, 국내 병원 중 처음으로 CAR-T 치료제 생산부터 투여 후 환자 치료까지 모든 과정을 준비해 18세 백혈병 환자를 살렸다. 1회 투여에 5억 원(미국 기준) 가량이 들어가는 CAR-T 치료제에 접근하기 어려웠던 국내 환자를 위해 2018년부터 개발을 시작한 지 약 4년 만이다.

CAR-T 치료제를 투여 받은 첫 환자는 필라델피아 염색체 양성 최고위험 급성림프모구백혈병 환자다. 앞서 조혈모세포이식을 받았지만 재발했고, 이후 신규 표적치료제 복합(병용)요법으로 관해(증상이 완화되거나 사라진 상태)가 왔지만 다시 미세재발을 해 더 이상 치료가 어려운 상태였다.

서울대병원은 지난 2월15일 환자의 말초혈액에서 림프구를 모은 후 이튿날부터 CAR-T 치료제 생산을 시작했다. 그로부터 12일 만에 생산에 성공해 같은 달 28일 환자에게 CAR-T세포 치료제를 투여했다. 환자는 투여한 후 감염이나 특정 약물 등 다양한 요인으로 인해 발생하는 전신성 염증 반응인 '사이토카인 방출 증후군'이 생겼지만 잘 치료 받아 지난달 17일 건강하게 퇴원했다. 병원은 지난달 28일 추적 골수검사를 진행한 결과 백혈병 세포가 완전히 사라진 것을 확인했다. 환자는 특별한 부작용 없이 건강한 상태다. 병원은 현재까지 두 명의 환자에게 CAR-T 치료제를 투여했다.

CAR-T 치료제는 환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤, 배양해 다시 환자의 몸 속에 집어넣는 개인별 맞춤형 항암제다. 면역세포가 암세포만을 정확히 골라 사멸하면서도 체내 정상세포 손상을 최소화해 획기적인 최신 치료법으로 주목받고 있다.

최근 건강보험 적용이 결정된 CAR-T 치료제 '킴리아(성분명 티사젠렉류셀)'의 경우 환자의 혈액에서 추출한 T세포를 냉동해 미국으로 보내 증식한 뒤 치료제로 만들어 재냉동 후 다시 국내로 배송 받아 환자에게 주입하기까지 약 3주 이상이 소요된다. 반면 병원에서 CAR-T 치료제를 생산하면 환자에게 보다 빠른 시일 내 투여할 수 있다.

CAR-T 치료제를 생산하려면 많은 인력과 장비가 필요하지만, 밀테니바이오텍의 자동화 생산기계를 도입하면서 자체 CAR-T 생산 시스템을 구축할 수 있었다고 병원 측은 설명했다.

강 교수는 “향후 건강보험이 적용되는 불응성 재발성 백혈병 환자의 경우 킴리아 치료를 바로 시행하고, 미세백혈병 재발, 뇌척수 등 골수 외 재발 등 킴리아 건강보험 적용 대상에서 제외된 환자에 대해서는 병원 생산 CAR-T 임상 연구를 통해 치료할 계획”이라고 말했다.

이어 “이번 연구는 병원이 CAR-T치료제를 직접 생산해 환자에게 투여 후 치료 관리까지 가능한 통합 시스템을 구축했다는 점에서 큰 의미가 있다”고 강조했다.

서울대병원은 자체 구축한 동물실험(전임상시험), GMP(의약품의 안전성과 유효성을 입증하는 제조·관리 기준)인증을 받은 생산시설, 임상시험 시설을 통해 국내 원스톱 CAR-T 치료제 개발 시스템을 구축할 계획이다.


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