"유전자 가위부터 RNA까지" 관심 쑥…에스티팜은 '방긋'

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 차세대 모달리티(치료접근법)에 대한 세계적인 관심이 높아지고 있다. 대표적으로 유전자 편집 치료제와 올리고 기반의 RNA 치료제가 꼽힌다.

27일 제약바이오업계에 따르면 이들은 기존 약물의 한계를 넘어 유전자 수준에서 질병을 근본적으로 치료할 수 있다는 점에서 글로벌 제약바이오 회사들의 개발 열기를 높이고 있다.

유전자 편집 치료제는 DNA를 직접 잘라 치료하는 방식을 말한다. 대부분 중증에 속하는 희귀 유전질환·혈액암을 겨냥해 개발이 활발해지고 있다. 다수 파이프라인이 임상 중후반 단계에 진입하고 있는 것으로 알려졌다.

RNA 치료제 역시 빠르게 존재감을 키우고 있다. siRNA, antisense oligonucleotide(ASO), mRNA 등 다양한 플랫폼을 기반으로 기존 치료제가 접근하지 못했던 질환 영역으로 확장성을 넓히고 있다. 시장에서 이미 상업화를 완료한 제품까지 나오면서 RNA 치료제는 가능성을 넘어 시장을 형성하고 있다.

이러한 흐름 속에서 바이오의약품 CDMO(위탁개발생산) 기업인 에스티팜이 주목받고 있다. RNA 치료제는 화학합성 기반의 올리고 핵산 제조 공정과 고도의 품질 관리 역량이 필수적이다. 올리고 핵산은 대량 생산 시 불순물 관리, 정제 공정, 스케일업 기술이 상업화 성공의 핵심 변수로 작용한다.

이는 에스티팜의 경쟁력으로 이어진다. 에스티팜은 올리고 핵산 생산 경험을 바탕으로 siRNA, ASO, mRNA까지 확장 가능한 생산 플랫폼을 구축했다.

글로벌 수준의 cGMP 설비와 품질 시스템을 기반으로 다수의 글로벌 고객사도 확보했다.

지난해 에스티팜의 매출액은 3316억원 수준이며 이 중 대부분이 상업화 단계에 진입한 프로젝트가 차지한 것으로 알려졌다. 초기 임상부터 상업화까지 전분야에 걸친 생산 플랫폼을 갖췄다.

편집 치료제 분야에서도 에스티팜은 sgRNA(single guide RNA) 생산에 있어 고순도 합성(100mer 이상, 순도 80%↑) 기술을 가지고 있다. 우수의약품제조및품질관리기준(GMP) 수준의 sgRNA 생산 역량을 갖춘 국내 유일한 기업으로 꼽힌다.

sgRNA는 유전자 편집의 정확도를 결정하는 핵심 구성 요소로, Cas9 효소가 목표 DNA를 정확히 인식하고 절단하도록 유도하는 역할을 한다.

에스티팜 관계자는 "다수의 올리고 핵산 원료를 미국과 유럽에 상용 목적으로 공급하는 기술력과 경험을 가지고 있다"면서 "sgRNA의 대량 생산을 위한 제조기술, 제조소, 분석기술, 규제당국 인증도 확보한 만큼 에스티팜은 RNA 분야에서 전천 후 플랫폼 기업으로 도약할 것"이라고 말했다.


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