면역억제제 없는 '당뇨 세포치료'…치료 패러다임 바꿀까

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 당뇨 치료의 패러다임을 바꿀 것으로 기대되는 당뇨 세포치료제에 대한 새로운 연구가 공개됐다.

17일 미국 제약전문매체 피어스파마 등 외신에 따르면, 미국 바이오텍 사나 바이오테크놀로지(Sana Biotechnology, 이하 사나)는 제1형 당뇨 환자에게 인슐린을 만드는 췌도 세포를 이식한 뒤 긍정적인 결과를 확인했다.

자가면역 거부 반응을 회피하도록 설계된 저면역 플랫폼인 하이포이뮤온(HIP) 기술로 개발한 동종 1차 췌도 세포 치료제인 ‘UP421’를, 면역억제제 투여 없이 제1형 당뇨 환자에게 이식하자 14개월 동안 효과가 지속된 것이다.

세포 이식 후 1년 이상 경과를 관찰해보니 이식된 베타 세포의 생존 및 기능이 지속적으로 유지됐다. 이는 혈중 C-펩타이드 수치를 통해 확인할 수 있었는데, C-펩타이드는 이식된 베타 세포의 내인성 인슐린 생성을 나타내는 생체지표다.

또 C-펩타이드 수치는 혼합식이 내성 검사(MMTT)에 반응해 증가했는데, 이는 식사와 관련한 인슐린 분비와 일치했다.

14개월 시점의 공복 및 MMTT 자극 후 C-펩타이드 수치는 연구 초기 6개월 동안 관찰된 수치와 유사했으며, 9개월 및 12개월 시점의 수치보다 높았다. 12개월에서 14개월 사이에 환자는 혈당 조절이 더 개선됐다.

사나와 함께 임상연구를 진행한 미국 웁살라 대학병원 내분비·당뇨병 클리닉 수석 의사이자 이번 책임 연구자인 페르-올라 칼슨(Per-Ola Carlsson) 박사는 "이번 연구 결과는 이식된 세포의 지속적인 면역 회피, 생존 및 기능과 더불어 안전성 문제가 없음을 계속해서 보여주고 있다"며 "결국 이 기술이 면역억제제 없이 제1형 당뇨병을 기능적으로 완치할 수 있는 잠재력을 갖고 있음을 시사하는 것"이라고 말했다.

사나는 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획서(IND)를 제출하고, 올해 임상 1상에 나설 계획이다.

제1형 당뇨병은 면역세포가 인슐린을 만들어내는 췌도 베타세포를 공격해 파괴하는 질환이다. 평생 인슐린 주사를 맞거나 췌장 및 췌도 세포를 이식하는 치료법이 쓰이는데, 이식의 경우 면역거부 반응에 따라 면역억제제를 평생 먹어야 한다.
 
업계에서는 이번 연구가 면역억제제 없이 제1형 당뇨병을 치료할 수 있는 가능성을 보였다며 주목하고 있다. 이전 연구들에서는 몇 달 안에 면역공격으로 세포가 죽는 경우가 대다수였기 때문이다. 씨티은행 애널리스트들은 이 데이터가 "잠재적으로 획기적인 치료법의 길을 열어준다"고 평가했다.

사나 외에도 버텍스파마슈티컬스, 노보 노디스크 등 글로벌 기업들도 당뇨 세포치료 개발에 나선 상태다. 제1형 당뇨 환자는 전세계적으로 약 900만명에 달한다. 치료제 개발이 성공하면 매출만 수조원에 이를 것으로 전망되고 있다.

버텍스가 개발 중인 '지미슬레셀'(VX-880)은 사람의 줄기세포를 췌도 세포로 분화시킨 뒤 이를 환자 몸에 이식하는 방식으로, 앞선 연구에서 투여 환자 모두에게 인슐린이 생성되는 것을 확인했다. 현재 후기임상 중으로, 개발이 가장 빠르지만 여전히 면역억제제를 같이 투여해야 한다는 단점이 있다.

노보 노디스크는 캐나다 바이오텍인 애스팩트 바이오시스템즈(Aspect Biosystems)와 완치형 세포 치료제 개발을 진행 중이다.


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