이엔셀 "샤르코 마리 투스 치료제, 1상서 안전성 관찰"

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 세포·유전자치료제 개발사 이엔셀은 샤르코-마리-투스(CMT) 1A형 치료 후보물질 'EN001'의 반복투여 임상(1b상)에서 의미 있는 데이터를 확보했다고 8일 밝혔다.

샤르코-마리-투스 병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 도전 과제로 여겨져왔다.

EN001은 동종탯줄유래 중간엽 줄기세포 기반 치료제로, 손상된 말초신경의 재생 및 기능 개선을 목표로 개발되고 있다. 이번 톱라인(주요 지표) 결과는 국내에서 진행 중인 반복투여 임상시험의 평가 결과를 바탕으로 도출됐다.

이엔셀에 따르면 연구 결과, EN001은 반복 투여 시에도 안전성과 내약성을 보였다. 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다. 앞서 진행된 단회 투여 임상 대비 개선된 효과를 보였으며, CMTNSv2(CMT 환자의 중증도를 평가하는 신경병 척도) 등 임상평가 지표에서 통계적으로 유의미한 개선 결과를 냈다고 말했다.
 
이엔셀 장종욱 대표이사는 "치료제가 없는 CMT 환자들에게 치료 가능성을 제시하는 데이터를 확보하게 됐다"며 "치료제 상용화에 총력을 다할 것"이라고 말했다.
 
보다 상세한 결과는 향후 국제학회 발표를 통해 순차적으로 공개될 예정이다.


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