'세포·유전자 치료제 시장' 138조 전망…"규제 정비 필요"

[서울=뉴시스]이승주 기자 = 글로벌 세포·유전자 치료제(CGT) 파이프라인이 급격히 다변화하며 시장이 확대될 것으로 전망되는 가운데, CGT의 신속한 시장 진입을 위해 체계적인 규제 지원이 반드시 병행돼야 한다는 의견이 나왔다.

29일 식품의약품안전평가원에서 발간한 '주요국 의약품 규제동향 브리프'에 따르면, CGT는 전 세계적으로 제약바이오 기업들의 주목을 받고 있다. 이는 여러 기술이 발달한 환경적 요인과 미충족 의료수요 충족, 고부가가치 창출 등 상업적 요인에 힘입은 결과다.

세포치료제는 살아있는 자가, 동종, 이종 세포를 체외에서 배양 증식하거나 조작해 제조한 의약품이다. 조직 수복을 통해 손상된 연골이나 화상 치료 및 항암제로 활용된다.

유전자 치료제는 유전물질 또는 유전물질을 포함하는 의약품이다. 변이된 유전자를 교정하기 위해 정상 유전자를 투입하거나, 치료 목적을 위해 조작된 유전자를 투입하기도 한다. 또는 체내 면역시스템을 활성화시키는 백신 개념으로 활용되기도 한다.

미국은 2010년 최초의 세포치료제 '프로벤지' 승인을 시작으로 지난 5월까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 CGT 의약품은 총 45개다. CGT 의약품 승인 건수는 꾸준히 증가해 올해 7~9개 품목이 승인될 것으로 예측된다.

우리나라에서는 2002년 12월 테고사이언스가 개발한 '홀로덤' 세포치료제 첫 승인이 이뤄졌다. 국내 제약기업이 자체 개발해 승인받은 세포치료제는 13종으로, 2020년 이후 국내 개발 CGT는 등장하지 않았다.

세계 최초 골관절염 유전자치료제이자 우리나라 최초 유전자치료제로서 코오롱티슈진의 '인보사'는 2017년 7월에 식품의약품안전처 품목허가를 받았으나, 회사측이 제출한 의약품 성분 자료에 기재된 연골세포가 아닌 신장세포임을 이유로 2019년 5월 허가가 취소됐다.

다국적제약사의 유전자 치료제 '킴리아'(한국노바티스), '졸겐스마'(한국노바티스), '럭스터나'(한국노바티스), '카빅티'(한국얀센) 4종이 2021년 이후 식약처의 승인을 받았다.

보고서에 따르면 글로벌 CGT 시장은 지난해 445억 달러(약 61조5700억원)에서 연평균 14% 시장성장률로 2030년 995억 달러 (약 137조6800억원)에 달할 것으로 전망된다.

FDA 연간 승인 건수는 2020년대 초 1~3건에서 2030년 연 20건 수준으로 급속히 증가할 것으로 예상된다. 특히 CAR-T(키메라 항원수용체 T세포) 및 TCR-T(T 세포 수용체 T 세포)는 2030년까지 누적 25개 품목이 출시될 것으로 관측된다.

CGT는 기술적·임상적 혁신을 바탕으로 난치성 질환의 치료 패러다임을 근본적으로 변화시키고 있다. 생체 외(Ex vivo) 유전자 조작, 생체 내(in vivo) 전달 플랫폼, CRISPR 기반 정밀 편집, 동종유래 CAR-T 등 다양한 기술의 등장과 함께 글로벌 개발 파이프라인은 급속히 다변화되고 있다.

이에 따라 각국 규제기관은 CGT에 특화된 규제 제도와 지침을 지속적으로 정비해오고 있다.

미국 FDA는 '첨단재생의료치료제'(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 지정 제도를 운영하고 있다.

RMAT 지정을 받을 경우, 개발사는 FDA와의 집중적이고 지속적인 상호 협의를 통해 개발 전반에 걸쳐 자문을 받을 수 있다. 패스트트랙, 혁신치료제 지정, 우선심사 등 기존 심사 제도들과의 연계를 통해 개발·허가 과정을 더욱 신속하게 진행할 수 있다.

2021년 이후 미국 FDA로부터 시판허가를 받은 첨단재생바이오의약품 27개 품목 중, RMAT 지정을 받은 품목은 총 13개(약 48%)에 해당한다.

이와 함께 적응증별 세부 가이던스를 포함한 총 37건의 지침 문서를 발간하며 전주기적 규제 지원도 제공하고 있다. 지난해에만 5건의 새로운 가이던스를 발표하는 등, CGT 분야의 규제 역량 강화에 선도적으로 대응하고 있다.

유럽 의약품청(EMA) 또한 '우선순위의약품'(PRIority Medicines, PRIME) 제도를 중심으로 CGT의 개발·허가를 적극 지원하고 있다. 프라임 제도는 EU 내에서 아직 허가되지 않은 개발 단계의 의약품을 대상으로 한다. 프라임 지정을 받을 경우, 개발사는 EMA와 긴밀하고 집중적인 과학적 자문을 포함한 규제적 지원을 받을 수 있다.

2017년 이후 EMA에서 허가된 첨단재생바이오의약품 18개 품목 중 12개(약67%)가 PRIME 지정을 받은 것으로 나타났다.

보고서는 "FDA의 RMAT과 EMA의 프라임 제도와 같은 규제 환경의 진전은 주요 국가에서 CGT의 개발과 허가를 가속화시키는 기반이 되고 있다"며 "이에 2017년 이후 세포·유전자치료제의 승인 건수는 크게 증가하고 있으며, 이는 지속적인 기술 개발과 실용화 노력이 가시적인 성과로 이어지고 있음을 보여준다"고 말했다.

이어 "규제 절차의 혁신과 실용적 지침의 제도화가 CGT의 접근성과 상용화를 촉진하는 중요한 전환점이 되고 있다"며 "산업계, 학계, 규제당국 간의 긴밀한 협력체계 구축은 향후 CGT 분야의 지속 가능성과 혁신을 견인하는 핵심 요인으로 작용할 것"이라고 제언했다.


◎공감언론 뉴시스 [email protected]