코오롱 인보사, 美 2028년 출시 겨냥…FDA 신청 서류작업 시작

[록빌(메릴랜드주)=뉴시스] 이윤희 특파원 = 코오롱티슈진의 세계 최초 골관절염 유전자치료제 '인보사(TG-C)'가 2028년 미국 시장 출시를 목표로 미국 식품의약국(FDA) 품목 허가(BLA) 신청 준비에 착수했다.

인보사는 주성분이 허가심사 때 제출했던 것과 다른 성분임이 밝혀지며 국내에서 허가취소 됐으나, 미국에서는 임상시험 마지막 단계가 진행 중이다.

코오롱티슈진은 지난 11일(현지 시간) 미국 메릴랜드주 록빌에 있는 코오롱티슈진 본사에서 특파원들을 대상으로 설명회를 열고 임상 3상의 데이터 분석을 진행하는 동시에, FDA 품목 허가 신청 준비에 돌입했다고 밝혔다.

코오롱티슈진 관계자는 지난해 7월 시작된 3상 임상과 관련해 "2개 연구로 진행되는데, 첫번째는 내년 2월에 끝나고 두번째는 내년 7월에 끝난다"며 "이후에는 데이터를 분석하고, 품목허가 신청서를 작성해 2027년 1분기에 FDA에 신청할 예정이다. 신청하면 허가까지 1년 정도 소요되는데 (승인은) 그 이후로 기대하고 있다"고 말했다.

그러면서 "허가 신청에 필요한 서류들을 다 모으면 5톤 트럭 한대분 정도 분량이라고 한다"며 "저희는 이미 그 서류 준비를 시작했다"고 전했다.

인보사는 세계 최초의 골관절염 치료제인 만큼 큰 주목을 받으며 2017년 7월 식약처 허가를 받고 국내에 도입됐다. 하지만 사용된 세포가 허가신청 서류에 기재된 것처럼 '연골세포'가 아니라 '신장에서 유래한 세포'라는 사실이 뒤늦게 밝혀지면서 2019년 7월 허가가 취소됐다. 미국에서 진행 중인던 FDA 임상시험 절차도 중단됐다.

그러다 2020년 4월 FDA가 임상시험을 재개해도 좋다고 승인하면서 반전의 계기가 마련됐다. 코오롱티슈진은 기존 임상 데이터를 토대로 신장 유래 세포도 안전성에 문제가 없다고 주장했는데, 이를 받아들인 것이다.

미국에서는 인보사가 아닌 TG-C란 이름으로 임상이 진행 중이며, 지난해 7월 1066명에 대한 3상 투약을 완료했다. 임상 환자들을 2년간 추적관찰해 효능과 안정성이 인정되면 FDA 신청 절차로 들어간다.

3상 임상 환자들은 투약후 1년 동안은 3개월에 한번씩, 1년 이후엔 이후엔 6개월에 한번 안전성 검토를 받게되는데, 현재까지는 안전성 문제에 대한 보고가 없었다고 코오롱티슈진 관계자는 전했다. 

인보사는 무릎 관절 연골이 닳아 고통받는 환자들의 통증을 줄이고 치유를 높는 치료제다. 현재는 스테로이드 등을 처방받아 통증을 없애거나, 외과수술을 받아 인공관절을 받아야하는데 간편한 투약으로 치료 효과를 낼 수 있다고 코오롱티슈진은 설명한다.

3상 시험에 임상의로 참여중인 제레미 호프는 이날 설명회에서 "연구에 참여한 이유 중 하나는 이것이 관절염 치료 방식의 미래를 잠재적으로 바꿀 수 있기 때문"이라고 강조했다.

코오롱티슈진은 도널드 트럼프 미국 행정부가 수입산 의약품에 대한 관세 부과를 예고하고 나섰지만, 유일 치료제인 만큼 영향은 크지 않을 것으로 보고있다. 오히려 트럼프 1기 행정부에서 신약 승인건수가 1.5배 가량 증가한 만큼 승인절차가 간소화될 가능성을 기대한다.

FDA 승인을 얻을 경우 이르면 2028년 미국에서 제품이 출시될 것으로 보고있으며, 미국 외에도 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본 진출을 계획 중이다. 7개국 골관절염 환자 수는 2021년 기준 대략 4200만명이며, TG-C를 처방할 수 있는 환자는 이들의 약 48% 수준으로 보고있다.

한편 국내 재출시 가능성은 불투명하다.

인보사 성분조작 혐의로 재판에 넘겨진 이웅열 코오롱 명예회장이 지난해 1심에서 무죄를 선고받았으나, 코오롱생명과학은 식약처와 행정소송 1심과 2심에서 모두 패했다. 지난달 상고장을 제출해 대법원 판단을 기다리고 있다.


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