기술 있어도 죽어가는 환아들…희귀병 치료 가로막는 '예산장벽'

[서울=뉴시스] 백영미 기자 = #. 최근 희귀병을 앓는 세 살배기 딸의 치료비 46억 원을 모금하기 위해 24일간 총 880km를 걷는 국토대장정에 나선 전요셉(33)씨의 사연이 알려져 화제다. 전 씨의 딸 사랑 양은 근육이 점점 퇴화해 자가 호흡이 힘들어지는 희귀질환인 '듀센근이영양증'을 앓고 있다. 미국에서 개발된 유전자 치료제(엘레비디스)가 유일한 희망이지만, 치료비가 46억 원에 달한다.

희귀안질환·백혈병·소아암 등 유전자 변이로 인한 다양한 희귀질환을 치료할 수 있는 유일한 길인 유전자·세포 치료제 국내 개발에 필요한 국가유전자세포치료 센터 설립 예산이 내년도 예산안 처리를 둘러싼 여야 정쟁과 정부의 미온적인 태도로 표류하고 있다.

2일 국회 등에 따르면 여야 의원들은 지난달 27일 열린 예산결산특별위원회에서 기획재정부를 향해 국가유전자세포치료센터 설립의 디딤돌이 될 수 있는 예산(연구정책용역)이라도 우선 지원해 달라는 취지의 발언을 했다. 국가에서 수십억 원에 달하는 유전자·세포 치료제 제조를 책임지면 치료제 생산 비용이 크게 낮아져 보다 많은 소아암, 소아백혈병, 희귀안질환 환아들이 소생의 기회를 얻을 수 있어서다. 그러나 예산권을 쥔 기획재정부가 예산 투입에 소극적인 상황이다.

예산결산특별위원회 회의록을 보면 더불어민주당 허영 의원은 '희귀병을 앓는 딸의 치료비를 모금하기 위해 국토대장정에 나선 아버지 사례'를 언급하며 "기재부에서 신경을 써야 한다"면서 "우리 지역 희귀난치병 아이도 주사를 한 번 투여할 때 1억 원이 넘는 치료비가 발생하더라. 천문학적 치료비가 들어가는 희귀난치성 질환에 대한 국가적 지원이 있어야 한다"고 말했다.

그러면서 "우리나라가 바이오 산업에 있어 굉장히 앞서 나가고 있고 유전자·세포 치료 분야에 있어서도 상당한 기술력을 확보하고 있다"면서 "국가유전자세포치료센터를 만들어 희귀난치성 질환들에 대한 세포·유전자 치료 능력을 키워 나가는 것이 또 다른 희망이 될 것"이라고 했다.

선천성 망막질환은 시간이 흐를수록 악화되거나 합병증이 발생해 안구 적출의 위기로 내몰리고, 지속적인 수술 등으로 인해 첨단 기술이 접목된 치료제를 적용할 수 있는 여지가 줄어든다. 유일한 희망은 질환의 근본적인 원인이 되는 유전자를 교정하고 손상된 세포를 치료할 수 있는 유전자·세포 치료제다.

유전자·세포 치료 과정에서 체내 유전자 교정 약물과 유전자 가위를 돌연변이가 있는 유전자 서열까지 운송하려면 유전자 전달체인 '바이러스 벡터'가 필요하다. 국내에는 임상 시험에 필요한 인체용 바이러스 벡터를 생산할 수 있는 소재·부품·장비(소부장)이 없어 개발비는 미국의 인체용 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 시설을 갖춘 위탁개발생산(CDMO)업체가 '부르는 게 값'이다. 유전자 치료제 개발비는 25억 원에서 50억 원, 세포 치료제는 45억 원에서 50억 원 정도 소요된다.

국가유전자세포치료센터가 설립돼 국가에서 치료제 생산을 책임지게 되면 비용이 10억 원 내에서 생산이 가능해질 것으로 전망된다. 생산 비용 절감과 함께 교수와 연구자들이 재료비 등 실비만 내고 임상 연구를 할 수 있게 돼 임상 연구가 활성화되면서 희귀질환 치료의 길도 열리게 된다. 또 임상 연구 활성화를 통해 임상 시험에 필요한 데이터를 축적할 수 있게 되고 기업에 기술 이전, 산업화까지도 가능해져 미래 먹거리인 첨단 바이오 산업 발전을 촉진할 수 있다.

허 의원은 "연구 용역을 통해 타당성을 검증할 수 있도록 자그마한 금액이라도 반영을 해 주셔서 어려움을 겪고 있는 분들에게 희망을 주고, 산업적인 기반도 마련할 수 있는 계기가 되도록 국가가 꼭 신경을 써 주셨으면 좋겠다"고 강조했다.

예산결산위원회에 앞서 진행된 국회 보건복지위원회 예산 예비 심사에서 보건복지부는 센터 설립 예산 요구안 391억 원 중 선행 과제인 정책연구용역부터 우선 시작하려면 2억 원 정도가 필요하다고 밝혔다. 국가유전자세포치료센터 설립을 위해 필요한 예산을 증액하려면 법률상 기재부의 동의가 필요하다.

그러나 기재부는 센터 설립에 투입되는 예산 규모와 예산 투입의 타당성 등에 회의적이다. 센터 설립의 타당성 검증에 필요한 정책연구용역에 필요한 예산 투입조차 부정적인 것으로 알려졌다.

이주혁 소아희귀난치안과질환환우회 회장은 "기재부는 세포·유전자 치료의 특성을 이해하기 어렵고 반도체, 이차전지, 인공지능(AI)등 다른 산업과 비교해 이 사업이 꼭 필요하고 예산을 투입을 하는 것이 맞는지 모르겠다는 반응을 보이고 있다"면서 "복지부에서 지난 6월 정부 예산으로 편성을 시도 했지만 당시에도 기재부의 동의를 얻지 못했다"고 말했다.

그러면서 "치료제 생산 고비용 문제를 해결하려면 미국처럼 콘트롤타워가 필요하다"면서 "우수한 기술의 해외 유출을 막고 국부 창출을 위해서라도 예산을 적시에 투입해야 하는데, 예산 투입에 따른 이익을 다른 산업과 단순 비교하는 것은 어불성설"이라고 했다.

국민의힘 최은석 의원도 "국가적인 차원에서 여러 가지 새로운 어떤 체계 같은 것을 구축해서 가능한 분야에 대해서는 민관이 같이 협력해 희귀·난치성 환자들에게 희망을 주는 것들은 정말 필요하다"고 말했다. 이어 "저도 민간기업에서 해 보니까 워낙 돈도 많이 들고 국가가 정책적으로 같이하지 않으면 안 된다"면서 "우리나라 제약업체들의 체급이나 그동안의 기술력으로 봐서 개별 기업들이 하게 놔두면 공염불에 그칠 가능성도 상당히 많이 있는 것 같다"고 지적했다.

내년도 예산안 처리 법정 시한인 이날 우원식 국회의장은 여야에 정기국회 마지막 날인 오는 10일까지 합의해 달라고 촉구한 상태다. 소아희귀난치안과질환협회 등은 여야 협의 과정에서 좋은 결과가 도출되고 기재부의 지원으로 이어지길 기대하고 있다.

지난달 19일 국회 전자청원에 올라온 '유전자 세포 치료 현실화를 위한 국회 법안 개정 요구에 관한 청원'은 이날 오후 1시 기준 1만6166명의 동의를 얻었다. 유전자·세포 치료제 개발에 필요한 관련 법 개정과 예산 지원을 호소하는 이 국민청원은 상임위인 국회 보건복지위원회에 넘겨지는 국민 동의 성립 기준(5만 명)의 32%를 충족한 상태다.

박정 예산결산특별위원회 위원장은 "제도 밖에 있는 분들은 생계로 정말 하루 하루 바쁘기 때문에 예산 편성 과정에서 (필요성을) 표출할 기회조차 없다"면서 "(예산 투입의) 효율성이 좀 떨어지더라도 제도 밖 사각지대 취약계층을 좀 더 지원해야 하고 정책에 꼭 반영될 필요가 있다"고 강조했다.


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