'원샷 치료' 카티 항암제, 국산 첫 도전…"이달 허가신청"

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 암 환자에 1회 투여로 치료효과를 내는 '원샷 치료제'인 CAR-T(키메라 항원수용체 T세포·카티)가 국산화에 성공할지 주목된다.

25일 제약바이오업계에 따르면 큐로셀은 이달 안으로 식품의약품안전처에 CAR-T 항암제 '안발셀'을 말기 혈액암인 '재발·불응 미만성거대B세포림프종' 환자 치료에 사용할 수 있도록 허가신청을 낼 계획이다.

큐로셀 관계자는 "이달 내 허가신청 제출을 목표로 하고 있다"며 "식약처의 첨단바이오의약품 신속처리 대상으로 지정돼 120일 걸리는 허가심사 타임라인을 90일로 30일 가량 단축되는 등 수혜를 받는다. 내년 허가를 기대한다"고 말했다.

CAR-T 치료제는 환자에서 면역세포를 추출한 후 그 세포 표면에 암세포를 인지하는 수용체를 삽입해 강력한 힘을 가진 세포(CAR)를 만든 뒤, 환자에게 다시 주입하는 방식으로 만들어진다.

환자 개인의 면역세포로 암을 치료한다는 점에서 1인 맞춤형 치료제다. 국내에서 유일하게 판매되는 CAR-T 치료제 '킴리아'(노바티스)의 경우 치료 옵션이 거의 없는 재발·불응성 혈액암 환자에서 한 번의 투여(원샷)로 명백한 개선 효과를 내 각광받았다. 출시 초기 해외에서의 약값이 5억원에 달해, 고가 약으로 더 유명해졌다.

큐로셀은 킴리아처럼 CD19 단백질(암세포 표면에 발현)을 표적하는 안발셀을 개발했다. 또 일반 CD19 치료제 약효를 개선하기 위해 추가로 PD-1과 TIGIT라는 2종의 면역관문수용체 발현을 억제하는 'OVIS' 기술을 적용했다.

지난 5월 발표된 안발셀 임상 2상 결과, 재발 또는 불응성 거대B세포림프종 환자 79명에게 안발셀을 1회 투여했더니 임상의 성공 여부를 판단하는 1차평가변수 '객관적반응률'(ORR)이 75.3%로 나타났다. 설계 당시 가정했던 통계적 유의성을 확보했다. 안발셀 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율(CRR)은 67.1%였다.

안전성의 경우, 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 8.9%, 3등급 이상의 신경독성(NE)는 3.8%로 나타났다.

해당 결과를 바탕으로 큐로셀은 허가 신청서를 낼 계획이다. 첨단바이오의약품인 CAR-T 치료제는 임상 3상 없이 2상까지의 결과로 허가받을 수 있다. 허가승인을 받는다면 처음 상용화된 국산 CAR-T 치료제가 된다.

여러 신속 심사 제도 혜택도 받는 만큼, 심사 기간이 단축될 것으로 회사는 기대했다. 안발셀은 올해 7월 식약처에서 첨단바이오의약품 신속처리제도 대상으로 지정됐다. 식약처 품목허가 규정상 처리 기한이 120영업일에서 90영업일로 단축된다.

지난 8월에는 GIFT(글로벌 혁신제품 신속심사) 대상으로도 지정됐다. 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제로서 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 제도다. GIFT 대상 품목은 일반 심사 기간 대비 25% 단축을 목표로 하며, 안전에 직접 관련 없는 일부 자료는 시판 후 제출할 수 있는 근거 규정이 마련돼 있다.

다만, 이 같은 신속 심사 혜택을 받더라도 데이터 보완 요청 등 서류 보완 절차가 생기면 자연스럽게 심사 기간은 늘어나게 된다.


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