진원생명과학 "유전자 치료제 원료물질 시험생산 성공"

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 신약개발 기업 진원생명과학 자회사 VGXI가 유전자치료제 원료로 사용되는 플라스미드 DNA 시험생산에 성공했다.

진원생명과학은 핵산 기반 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업인 자회사 VGXI가 중국 기업 Neurophth가 개발 중인 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 안과질환 유전자 치료제 후보물질 ‘NFS-01’(NR082, rAAV-ND4)의 제조 원료로 사용되는 플라스미드 DNA의 시험 생산을 성공적으로 완료했다고 15일 밝혔다

NFS-01은 미토콘드리아 DNA의 G11778A 점돌연변이로 인한 NADH 탈수소효소 소단위 4 유전자 이상으로 발생하는 레베르 유전성 시신경병증(LHON) 치료제로, 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 중국 최초의 자체 개발 AAV 기반 유전자 치료제이다.

작년 중국에서 혁신치료제로 지정받아 올해 2월 중국 임상 3상 환자 등록을 완료했고, 미국에서는 글로벌 임상 1·2상의 첫 환자 투약을 마쳤다.

중국 우한과 미국 캘리포니아주 샌디에이고에 위치한 Neurophth는 NFS-01의 지속적인 임상 시료 생산 및 미국 기반 의약품 제조 확대를 위한 파트너로 VGXI를 선정해 지난 2020년부터 협력해왔다.

VGXI는 NFS-01의 필수적인 세 가지 플라스미드 DNA의 생산을 담당하는 역할을 수행한다. 기술이전 단계를 거쳐 품질관리 감독 하에 시험생산을 성공적으로 마쳤으며, 우수 의약품 제조·관리(GMP)에 따른 마스터세포은행 제작 및 대규모 플라스미드 DNA 생산을 위한 준비를 완료했다.

박영근 진원생명과학 대표이사는 “우리 회사의 플라스미드 DNA 생산기술의 우수성을 확인하고 AAV 기반 유전자 치료제 NFS-01의 임상 가속화 및 대규모 상업생산을 위한 기틀을 마련해 기쁘다”며 “지속적인 파트너십을 통해 전 세계 환자들에게 혁신적인 안과질환 유전자 치료제를 제공할 수 있도록 NFS-01의 상업적 승인을 지원하는데 최선을 다할 것”이라고 말했다.

보스 칼람파나이(Bose Kalampanayil) Neurophth 최고기술책임자(CTO)는 “의학적 미충족 수요가 높은 희귀 안과질환 치료제의 성공적인 개발을 통해 전 세계 난치성 환자의 삶의 질 향상에 나설 것”이라며 “VGXI와 지속적인 협력을 기대한다”고 했다.


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