[서울=뉴시스]황재희 기자 = 희귀 혈액질환인 중증 재생불량성 빈혈 치료제 '로미플레이트주'(성분명 로미플로스팀)가 처음 진단받은 환자의 초기 치료 단계부터 건강보험 적용을 받게 됐다. 그동안 다른 치료에 실패한 경우만 해당됐던 급여 혜택이 확대되면서 환자들의 비용 부담이 줄어들 전망이다.
 
DKSH코리아 헬스케어 사업부는 12일 서울 강남 파크하얏트에서 ‘중증 재생불량성 빈혈 환자대상 1차치료 급여확대’ 기자간담회를 개최하고, 로미플레이트주가 이전에 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자의 면역억제요법 병용 1차 치료요법으로 지난 1일부터 건강보험 급여 적용 범위가 확대됐다고 밝혔다.

재생불량성 빈혈(AA)은 조혈모세포가 파괴돼 적혈구·백혈구·혈소판이 모두 줄어드는 희귀 혈액질환으로, 대부분 체내 면역체계가 자신의 조직을 공격하며 발생하는 것으로 알려져 있다. 중증으로 진행되면 감염이나 출혈로 생명이 위협받을 수 있어 신속한 치료가 중요하다. 국내 발병 빈도는 서구권보다 2~3배 높은 것으로 보고된다.

치료는 면역억제요법(IST)과 조혈모세포이식(HSCT) 두 가지가 있다. HSCT는 공여자가 있는 소아청소년 환자의 경우 5년 장기 생존율이 80-90%에 이르는 근치적 치료법이다. 최근 이식 기술의 발달로 이식 관련 합병증이 감소하고 생존율이 향상됐으며, 30~50세 성인에서도 전체 생존율은 70~90%으로 보고되고 있다.

그러나 합병증, 이식편거부반응, 이식편대숙주병(GVHD), 그리고 적합한 공여자 확보의 어려움 등은 여전히 이식을 제한하는 요인이다.

표준 치료인 면역억제요법은 반응률이 60~70%로 보고되고 있다. 그러나 IST 치료후 약 10~40%의 환자는 재발을 경험하며, 약 20%에서 골수이형성 및 백혈병 등으로의 악화 가능성을 보이고 있다. 이에 미충족 의료 수요가 있었다.
 
로미플레이트주는 혈소판 생성을 촉진하는 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA) 계열 약물이다. 재생불량성 빈혈 및 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소성 자반증 치료제로, 불응성 재생불량성 빈혈 환자에게 투여 시 혈액학적 개선 효과를 볼 수 있고, 수혈 의존도를 감소시킬 수 있는 주사제다.
 
급여 확대의 근거가 된 임상 데이터에서도 우수한 성적을 보였다. 표준 면역억제요법(rATG+CsA)과 병용했을 때 27주 차 전체 혈액학적 반응률은 76.5%로, 기존 면역억제요법에서 보고된 반응률(약 50%)과 비교해 높은 수준을 보였다.

이어진 장기추적 연구에서는 최대 5년 시점까지 혈액학적 반응(ORR)이 86.7%로 지속적으로 유지됐으며, 관찰 기간 동안 새로운 염색체 이상이나 급성골수성백혈병·골수형성이상증후군으로의 전환 사례는 나타나지 않았다.

이에 지난 7월에 발표된 국내 중증 재생불량성 빈혈 환자에서 TPO-RA사용에 대한 전문가 권고안에서도 환자 연령대에 따라 IST와 TPO-RA 병용요법을 1차 치료로 적극적 또는 우선적으로 고려하도록 권고하는 내용이 포함됐다.

특히 적합한 공여자가 없는 40~55세 연령대 환자군에서는 IST와 TPO-RA 병용요법이 적극 권고되며, 55~60세 이상 고령 환자군에서는 우선 고려되는 치료법으로 제시됐다.

이날 발표에 나선 장준호 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “로미플레이트주는 수혈 의존성 중증 재생불량성 빈혈 환자의 조혈 기능을 개선해 수혈 필요성을 줄일 수 있다”며 “이번 급여 확대를 통해 거의 대부분의 환자가 로미플레이트주로 1차 치료를 받지 않을까 싶을 만큼 패러다임이 바뀌게 될 것”이라고 말했다.


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