[서울=뉴시스]이소헌 기자 = 일본 정부가 유도만능줄기세포(iPSC)를 이용한 세계 최초의 재생 의료용 제품을 공식 승인했다.

9일 한국바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면 일본 후생노동성은 심장병과 파킨슨병의 치료를 위한 iPS 세포를 사용한 2개 재생의료제품에 대해 지난 6일 제조 판매를 승인했다. 이는 iPS 세포에서 유래한 세계 최초의 치료제다.

iPS 세포는 일본 교토대학의 야마나카 신야 교수에 의해 개발됐으며, 그는 iPS 세포에 관한 연구로 지난 2012년 노벨상을 받기도 했다. 올해는 야마나카가 지난 2006년 쥐를 이용해 iPS 세포를 처음 생성한 지 20주년이 되는 해이기도 하다.

승인된 치료제는 일본 오사카 대학 설립 벤처인 쿠오립스가 개발한 중증심부전 치료용 리하트(ReHeart)와 스미토모 파마에서 개발한 파킨슨병 치료제(신경세포 치료제)인 암체프리(Amchepry)이다.

파킨슨병은 뇌에서 도파민을 생성하는 뉴런 손실로 인한 신경퇴행성 질환이다. 치료는 자원자들로부터 혈액 세포를 채취해 iPS 세포로 재프로그래밍한 후, 해당 세포를 도파민 생성 전구세포로 유도하는 과정을 거친다. 신경외과 의사들은 이 세포들을 파킨슨병 환자의 뇌에 이식해 이 치료제를 시험해 왔다.

리하트도 자원자에서 유래한 iPS 세포가 심장 근육 세포로 분화돼 최대 1억개의 세포로 이뤄진 동전 모양의 조각으로 성장하며, 이 세포들이 허혈성 심근병증이라는 심장 질환 환자의 심장에 이식돼 심혈관 회복을 촉진하는 구조다.

치료제가 승인되면서, 가격이 책정되고 국가 건강보험 제도에서 적용되는 치료에 대한 사용이 승인될 예정이다. 재생 의료용의 경우 치료제 가격은 일반적으로 승인 후 4~5개월 이내에 결정돼 이 약물을 이용한 치료법은 빠르면 올해 여름부터 환자들에게 제공될 가능성이 있다.

두 제품 모두 재생 의료 제품을 가능한 한 신속하게 환자에게 전달하기 위해 설계된 조건부 및 시간제한 시스템하에서 승인됐다고 센터는 설명했다. 이 시스템은 임시 허가 형태로, 기존 치료제 임상시험에 필요한 환자 수보다 적은 수의 환자 데이터를 사용해 안전성과 효능을 평가할 수 있게 한다.

이번 조건부 승인을 받기까지 심부전 치료제인 리하트는 8명을 대상으로, 암체프리는 7명을 대상으로 시험해 이후 더 큰 규모의 임상시험이 필요하다. 이러한 이유로 기업들은 판매 시작 후 7년 동안 치료 결과를 연구하고, 효능 및 기타 요인을 재평가한 후 정식 승인을 받아야 한다.

앞으로 리하트는 환자 75명을 대상으로, 암체프리는 환자 35명을 대상으로 평가될 예정이며, 이 제품들을 사용한 모든 환자의 임상 결과를 조사할 예정이다.


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