[서울=뉴시스]송연주 기자 = 세포·유전자치료제 기업 이엔셀은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 'EN001'이 듀센 근이영양증을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정(ODD)을 추가 획득했다고 7일 밝혔다.

앞서 샤르코-마리-투스 병(CMT)으로 ODD를 획득한 데 이은 두 번째다.

이에 따라 EN001은 말초신경 질환(CMT)과 근육 퇴행성 질환(DMD)이라는 서로 다른 병태 영역의 희귀질환에서 치료 가능성을 인정받았다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 ▲시판 허가 후 7년간의 시장 독점권 ▲임상 비용 세액 공제 ▲신속 심사 등 다양한 혜택을 제공한다.

듀센 근이영양증(DMD)은 근육 세포 유지에 필수 단백질인 디스트로핀 유전자의 결손으로 발생하는 치명적인 소아 희귀질환이다. 진행성 근력 저하로 대부분의 환자가 10대 이후 보행 능력을 상실한다. 현재까지 질병 진행을 근본적으로 억제하는 치료 옵션은 제한적이다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포를 기반으로 한 치료제다. 이엔셀의 세포배양 플랫폼 기술인 'ENCT'를 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 관련 인자 분비를 강화한다.

이엔셀 장종욱 대표이사는 "이번 추가 지정은 EN001이 단일 질환을 넘어 미충족 수요가 높은 난치성 희귀질환 전반에 적용 가능한 플랫폼임을 입증한 사례다"고 말했다.


◎공감언론 뉴시스 songyj@newsis.com