[서울=뉴시스]이소헌 기자 = 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스는 다음 달 17~22일 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두 발표 예정인 초록의 제목을 18일 공개했다.

초록의 제목은 'hTERT 양성 간세포암 환자를 대상으로 hTERT 표적 RNA 치환 유전자 치료와 발간시클로버 및 항 VEGF·PD-L1 항체 병용요법의 효과를 평가하는 제1b·2a상, 공개, 다기관 임상 연구'이다.

이번 발표는 김윤준 서울대병원 소화기내과 교수가 맡았으며, 알지노믹스가 현재 진행하고 있는 'RZ-001'의 간세포암 대상 임상시험의 안전성과 유효성 중간결과를 공개할 예정이다.

RZ-001은 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA(메신저 리보핵산)를 표적하여 암세포 사멸 및 면역세포 침윤 유도, 면역항암제 반응률 상승을 유도하는 복합 기전의 항암 유전자치료제다.

간세포암 유전자치료제 RZ-001은 지난 2024년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정되었으며, 지난해 2월에는 패스트트랙으로 추가 지정된 바 있다. 패스트트랙은 기존 치료로 효과가 충분하지 않은 중증 질환을 대상으로, 임상 개발 과정에서 개발사와 FDA 협의를 신속하게 진행하도록 허용하는 인센티브 제도이다.

회사 관계자는 "이번 AACR 발표는 RZ-001의 임상 중간결과 공개도 관심사지만, 알지노믹스의 RNA 트랜스 스플라이싱 기술이 임상에서 개념증명(POC)을 확보할 수 있을지 확인하는 첫 시험대라는 점에서 단일 파이프라인을 넘어 플랫폼 기술의 임상적 검증 여부가 더 중요한 의미를 가질 수 있다"고 말했다.


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