[서울=뉴시스]전수현 인턴 기자 = 숙명여대는 약학부 배규운 교수가 창업한 주식회사 애니머스큐어가 개발 중인 선천성 희귀 근육질환 뒤센 근이영양증 치료제(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)가 국가신약개발재단(KDDF)의 '2025년도 제2차 국가신약개발사업 신규 과제'에 선정됐다고 5일 밝혔다.

국가신약개발사업은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 2021년부터 10년간 신약 개발 전 주기 단계를 지원하는 범부처 국가 연구개발 사업이다.

이번 선정을 통해 애니머스큐어는 향후 2년간 선도물질 개발을 수행하며 최대 8억원의 연구비를 지원받게 된다.

애니머스큐어가 수행할 과제는 새로운 타깃인 CDO 단백질을 표적으로 하는 치료 선도물질을 도출하고 최적화하는 연구다. 이는 지난 9월 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)으로 지정된 뒤센 근이영양증 치료제 AMC8012보다 진보된 형태의 후보 물질 개발이다.

뒤센 근이영양증은 근육이 점차 약해지는 선천성 희귀 난치 질환으로, 현재 유전자나 스테로이드 치료제가 있지만, 부작용이 있다.

특히 유전자 치료제는 특정 유전자 돌연변이에만 적용되거나 안전성 우려·고비용·장기 투약 부담 등 한계가 뚜렷하다. 이 때문에 안전하고 폭넓게 적용 가능한 치료제 개발이 요구됐다.

이에 애니머스큐어는 CDO 신호전달 기전을 표적으로 하는 저분자 경구 치료제 개발 전략을 제시했다. 이는 근육 줄기세포 재생 능력을 강화하고 신경-근육 연계 기능 회복을 유도하는 방식으로, 기존 유전자·RNA 치료제와 차별화된 접근이다.

배 교수는 "이번 선정은 뒤센 근이영양증 치료제 개발을 위한 선도 후보물질 연구의 가치를 인정받은 결과"라고 밝혔다.




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