[서울=뉴시스]황재희 기자 = 식품의약품안전처가 소아 연골무형성증 희귀의약품인 ‘복스조고주’(성분명 보소리타이드)를 허가했다.

식약처는 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상 소아의 연골무형성증 치료에 사용하는 희귀의약품 복스조고주 0.4, 0.56, 1.2㎎을 허가했다고 31일 밝혔다.

연골무형성증이란 연골세포 증식 및 분화 조절 유전자인 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 돌연변이로 인해 발생하는 골성장 관련 유전 질환을 말한다.

복스조고주는 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3 신호를 억제해 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제이다.

기존에는 소아 연골무형성증 환자에 대한 치료제가 없었으나, 해당 치료제 허가에 따라 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처는 “해당 약을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계’(GIFT) 제10호 제품으로 지정하고, 신속하게 심사했다”며 “앞으로도 희귀·난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 하겠다”고 말했다.


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