급성골수성백혈병·혈액암 등 치료제 개발
미국혈액학회 연례회의 참여해 소개나서
10일 제약바이오업계에 따르면 큐리언트, 리가켐 바이오사이언스, 지씨셀, 큐로셀 등은 다음 달 12~15일(현지 시간) 미국 뉴올리언스에서 열리는 '미국혈액학회 연례회의'(ASH 2026)에 참가해 임상 결과를 공개하는 등 회사의 파이프라인을 소개할 예정이다.
큐리언트는 경구용 삼중저해제 '아드릭세티닙'(Q702) 연구성과 2건에 대해 학회에서 발표에 나선다. 두 연구는 만성 이식편대숙주질환(cGvHD) 임상과 급성골수성백혈병(AML) 연구자 임상이다.
아드릭세티닙은 Axl, Mer, CSF1R 세 가지 인산화효소를 표적하는 경구용 삼중저해제다. Axl과 Mer 저해를 통해 조직의 섬유화와 암세포의 생존 신호를 억제하고, CSF1R 저해를 통해 단핵구와 대식세포 등 골수성 면역세포의 과도한 증식과 활성을 조절한다.
큐리언트는 이러한 기전을 바탕으로 cGvHD와 AML 두 가지 적응증 개발을 진행하고 있다. 먼저 공개된 초록에는 올해 7월까지의 데이터가 담겼으며, 지난달까지 추가로 확보한 데이터를 포함한 결과는 학회 현장에서 포스터를 통해 공개된다.
리가켐바이오는 파트너사 익수다 테라퓨틱스에 기술 이전한 CD19 표적 ADC 'IKS03'(LCB73)의 임상 1상 중간 결과를 학회에서 처음 공개할 계획이다.
IKS03은 리가켐바이오 고유의 ADC 플랫폼 '콘쥬올'(ConjuAll)로 만든 후보물질이다. 콘쥬올은 위치 특이적 접합 기술, 종양 선택적 링커, 회사가 직접 개발한 PBD 전구체 페이로드를 조합한 기술로, 페이로드가 종양에서 선택적으로 활성화되고 방출되도록 설계했다.
익수다가 진행 중인 글로벌 임상 1상은 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 한다. 회사는 다국가 다기관에서 IKS03의 안전성과 예비 항종양 활성을 평가하고 있다.
공개될 초록에 따르면 지난 7월 데이터 컷오프 기준으로 효능 평가가 가능한 환자는 17명이었다. 이 중 9명이 반응을 보여 객관적반응률(ORR)은 53%로 집계됐다. 17명 중 5명(29%)은 완전대사반응을 나타냈다. 안전성 결과도 양호했다고 회사는 전했다.
회사는 자체 개발 중인 CD33 표적 ADC 'LCB122A'의 전임상 결과도 처음 발표한다. LCB122A는 리가켐바이오 파이프라인 중 처음으로 'DAR1' 플랫폼을 적용한 ADC다.
DAR1은 항체 1개에 페이로드가 1개만 균일하게 붙는 방식으로, 세포를 죽이는 효과가 강력한 PBD 전구체 페이로드를 암세포까지 안전하게 전달하기 위해 만든 신규 플랫폼이다. 회사는 재발성 또는 불응성 급성골수백혈병(AML) 환자를 대상으로 글로벌 임상 1상을 추진할 계획이라고 언급했다.
지씨셀은 CD5 표적 동종 CAR-NK 세포치료제 'GCC2005'의 임상 1a상 전체 환자 데이터를 담은 연구 결과를 발표한다.
GCC2005는 지씨셀의 핵심 파이프라인으로, 난치성 T세포 림프종 치료를 위한 계열 내 최초(First-in-class) 신약을 목표로 개발되고 있다. 이번 초록에는 재발 또는 불응성 CD5 양성 NK 및 T세포 악성종양 환자 18명을 대상으로 한 임상 1a상 결과가 담겼다. 전체 안전성과 내약성, 초기 유효성 평가 결과가 포함됐다.
안전성 평가 결과, 최고 용량 단계까지 용량제한독성(DLT)은 관찰되지 않았고 최대내약용량(MTD)에도 도달하지 않았다. 초기 유효성 평가에서는 여러 용량 단계에서 항종양 활성이 관찰됐다고 회사는 설명했다.
큐로셀은 회사가 독자 개발한 '림카토'(성분명 안발캅타젠오토류셀)가 포스터 발표 과제로 최종 선정됐다고 전했다. 해당 연구의 초록은 학회 공식 홈페이지를 통해 공개됐다.
이번에 공개된 초록에 따르면, 재발성·불응성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자 중 유효성 평가 대상자 73명의 전체반응률(ORR)은 75.3%, 완전관해율(CR)은 67.1%였다는 내용 등이 포함됐다.
제약업계 관계자는 "혈액암은 예후가 나쁘고 장기간 환자를 고통스럽게 하고 난치성 면역질환은 그 치료 이후에 나타나 효과적인 치료제에 대한 수요가 높다"며 "기업들이 개발하는 신약들은 기존 치료에 실패한 환자들에게 새로운 선택지가 될 것"이라고 말했다.
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