혈액암·난치성 면역질환 관련 연구
큐리언트는 다음 달 12~15일 미국 루이지애나에서 열리는 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2026)에서 발표할 아드릭세티닙(Q702) 연구성과 2건의 초록이 공개됐다고 5일 밝혔다.
두 연구는 큐리언트가 자체 진행 중인 만성 이식편대숙주질환(cGvHD) 임상과 미국 MD앤더슨 암센터 주도로 진행되는 급성골수성백혈병(AML) 연구자 임상이다.
초록에는 올해 7월까지의 데이터가 담겼으며 지난달까지 추가로 확보한 데이터를 포함한 결과는 다음 달 학회 현장에서 포스터를 통해 발표된다고 큐리언트는 전했다.
아드릭세티닙은 Axl, Mer, CSF1R 세 가지 인산화효소를 표적하는 경구용 삼중저해제다. Axl과 Mer 저해를 통해 조직의 섬유화와 암세포의 생존 신호를 억제하고, CSF1R 저해를 통해 단핵구와 대식세포 등 골수성 면역세포의 과도한 증식과 활성을 조절한다.
큐리언트는 이러한 기전을 바탕으로 cGvHD와 AML 두 가지 적응증 개발을 진행하고 있다. 기존 표준치료에 실패한 재발성·불응성 cGvHD 환자를 대상으로 진행 중인 임상 1b상에는 16명의 환자가 등록됐으며, 이 중 81%가 현재까지 투약을 이어가며 높은 투약 지속률을 보이고 있다고 회사는 설명했다.
환자 대부분이 JAK 저해제인 룩소리티닙을 포함한 여러 차례의 치료를 받은 중증 환자였음에도, 반응은 가장 낮은 용량인 30㎎부터 나타났다는 설명이다.
큐리언트에 따르면 만성 질환인 cGvHD는 투약 24주차 반응이 가장 중요한 효능 지표로 초록 데이터 기준일 이후 추적한 결과 90㎎ 용량군의 24주차 반응률은 100%에 달했으며, 전체 용량 반응률도 50%를 상회했다.
용량 증량 과정 전반에 걸쳐 우수한 안전성과 용량 의존적 약동력학이 파악된 가운데, 큐리언트는 용량이 높아질수록 효능이 개선되는 경향을 고려해 기존 90㎎까지 증량하려던 계획을 수정해 현재 120㎎ 투약을 진행하고 있다.
MD앤더슨 암센터가 진행하고 있는 AML 임상 1b상은 베네토클락스를 포함하는 표준 치료에 반응하지 않거나 내성이 생긴 재발성·불응성(R/R) 환자들이 대상이다. 해당 임상에는 17명의 환자가 등록됐다.
임상에서는 이미 내성을 보인 Ven·Aza에 아드릭세티닙을 더해 다시 투여함으로써 내성 환경에서도 반응이 나타나는지를 관찰하는 3중 병용 디자인으로 진행됐다.
이미 내성이 생긴 베네토클락스를 다시 사용했음에도 아드릭세티닙을 추가한 결과 29%의 환자가 3중 병용요법에 반응을 보였으며, 반응 환자 5명 중 3명은 완전관해(CRi)에 도달했다고 회사는 전했다.
MD앤더슨 연구팀은 이번 결과를 바탕으로 아드릭세티닙을 포함한 3중 병용요법의 1차 치료제로서의 가능성을 파악했으며, 초기 치료 환자군과 1차 치료 실패 환자군 각각을 대상으로 하는 확장 임상을 계획하고 있다고 언급했다.
남기연 큐리언트 대표는 "이번 발표는 예후가 나쁘고 장기간 환자를 괴롭히는 혈액암과 그 치료 이후에 나타나는 난치성 면역질환에서 기존 치료에 실패한 환자들에게 아드릭세티닙이 새로운 선택지가 될 수 있음을 보여주는 첫 단추"라고 말했다.
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