[서울=뉴시스]황재희 기자 = 기적의 항암제로 불리는 CAR-T(키메릭항원수용체-T)의 단점을 보완한 ‘인비보’(in-vivo)CAR-T 치료제에 대한 기대감이 커지고 있다.

23일 관련 업계에 따르면, 인비보 CAR-T(카티) 치료제가 국내외에서 활발히 개발되고 있다.

카티는 유전자 조작 면역세포(T세포)로, 우리 몸의 T세포는 병균이나 암을 공격하는 역할을 한다. 그러나 암은 T세포를 교묘하게 피해 다녀 암을 잘 찾는 센서인 안테나인 CAR를 T세포에 붙인 것이 카티 치료제다.

암을 정확히 찾아 공격하는 만큼 치료 효과가 좋아 각광을 받고 있으나, 기존의 카티 치료제는 ex-vivo(체외) 형식이었다.

환자의 피를 뽑아 T세포를 추출한 뒤, 실험실(배양시설)에서 암세포를 공격하도록 유전자를 교정하고, 다시 세포를 대량으로 키워 환자 몸에 넣는 일종의 주문 제작형 방식이다.

그러나 이 방법은 시간(3~4주)이 오래 소요되는데다 비용(수억원)이 너무 비싸고, 치료제를 만드는 기간 도중 환자의 상태가 악화될 수 있다는 단점이 있다.

반면 인비보 치료제는 유전자 교정 정보를 담은 LNP(지질나노입자)나 바이러스 벡터와 같은 전달체를 주사하면, 이 물질이 몸 안에서 T세포를 찾고, T세포가 스스로 CAR를 만들도록 바뀌는 역할을 한다.

주사 한번으로 몸 안에서 바로 항암 세포를 만들어내는 원리를 사용하는 만큼 시간과 비용이 획기적으로 단축되고, 접근성이 향상된다. 대형병원에서 입원해 시술을 받는 것이 아니라 동네 병원에서 맞는 주사의 영역으로 넘어올 수 있기 때문이다.

이처럼 인비보 카티가 유망 치료제로 급부상하면서 개발 열기도 뜨겁다. 인비보 카티는 전달체가 관건인 만큼 기업들은 독자 기술로 경쟁력을 키우고 있다.

해외 기업으로는 우모자 바이오파마와 캡스탄 테라퓨틱스, 켈로나 테라퓨틱스 등이 인비보 카티를 개발 중이다.

우모자 바이오파마는 'VivoVec'이라는 독자적인 렌티바이러스 전달체 기술로 인비보 카티를 개발 중이다. 파이프라인 ‘UB-VV111’은 미국 식품의약국(FDA) 패스트트랙으로 지정되기도 했으며, 현재 혈액암 임상 1상을 진행 중이다.

캡스탄 테라퓨틱스는 최근 글로벌제약사 애브비가 인수한 기업으로, 대표 파이프라인인 ‘CPTX2309’는 임상 1상을 진행 중이다. tLNP(타겟 지질나노입자)를 이용해 CD8 T세포를 선택적으로 타겟팅해 mRNA(메신저 리보핵산)를 전달하고 CAR 단백질을 발현시킨다.
 
일라이 릴리가 최근 70억 달러(약 10조원) 규모로 인수한 켈로나 테라퓨틱스는 렌티바이러스 벡터 기반 플랫폼을 사용한다. 파이프라인인 ‘KLN-1010’은 다발골수종 임상 1상 중이다.

켈로나에 앞서 릴리가 먼저 인수한 오르나 테라퓨틱스는 원형 RNA를 LNP에 담아 주사하는 방식을 통해 CAR 발현을 더 오래 유지하도록 한다.

국내 기업의 경우 아직 초기 단계에 있다.

독자적인 항체 개발 플랫폼을 기반으로 CAR-T 치료제 'AT101'를 임상 중인 앱클론은 스웨덴 기업 스트라이크파마와 인비보 카티를 개발 중이며, 카티 치료제 ‘안발셀’을 개발한 큐로셀은 인비보 카티로의 영역을 확대하고 있다.

알지노믹스는 원형 RNA와 고분자 전달체를 통해 체내 반감기가 최대 2~3배 긴 인비보 카티를 개발 중이다. 최근 인하대 연구팀의 폴리아미노산 기반 고분자 전달체를 결합해 면역세포에 RNA를 효율적으로 전달할 수 있는 기술을 확보했다.

카루스바이오는 BioDrone(세포유래 나노입자 CDV) 전달체 기술을 보유하고 있으며, 환자 몸 안에서 직접 면역세포를 리프로그래밍해 일반 주사제처럼 처방 즉시 투여 가능한 기성품 형태의 인비보 카티를 개발 중이다.


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