[서울=뉴시스]송연주 기자 = 환자 수가 극소수인 희귀질환 치료제 시장이 2030년 약 466조~684조원에 이를 것으로 전망됐다.

2일 의약품 시장조사기관 아이큐비아 보고서에 따르면 주요 리서치 기관들은 희귀질환 치료제 시장 규모를 2024~2025년 1900억~2200억 달러(약 276조~320조원)에서 2030년 3200억~4700억 달러(약 466조~684조원)로 성장할 것으로 전망했다.

연평균 성장률은 6~12%로, 제약바이오 산업 평균을 상회하는 수치다.

실제로 미국 버텍스의 낭포성 섬유증 치료제는 2024년 110억 달러 이상의 매출을 견인했고, 졸겐스마 같은 유전자 치료제(척수성 근위축증)는 환자당 210만 달러 이상의 투여비를 정당화하고 있다.

보고서는 향후 조기 단계에서의 규제기관 소통이 강화될 것으로 봤다. 희귀질환 치료제 개발사들은 이 프로그램을 적극 활용해 개발 방향에 대한 조기 피드백을 받아야 한다고 제언했다.

유전자 치료제의 경우 향후에도 높은 가격을 유지할 가능성이 높지만, 시장 수용성을 높이기 위해 분할 지불, 성과 기반 지불 등 모델이 확산될 것으로 봤다.

동시에 중국 임상 데이터에 대한 글로벌 규제당국의 수용도 역시 점진적으로 높아져, 개발 기간 단축 효과를 낼 것으로 기대했다.

일례로, 중국 제약사 레미젠은 중증 근무력증 후보물질 텔리타시셉트에 대해 먼저 중국에서 3상을 완료하고, 동일한 프로토콜로 글로벌 확장에 나섰다. 한 지역에서 생성된 강력한 데이터가 다른 지역의 승인을 가속화하는 '병렬 개발 전략'이 새로운 표준이 되고 있다.

보고서는 "레미젠의 개발 전략은 희귀질환 치료제 개발의 새 패러다임을 보여준다"며 "이 전략은 중국의 빠른 환자 모집과 상대적으로 낮은 임상 비용을 활용할 수 있고, 중국 데이터가 먼저 나옴으로써 글로벌 핵심 의료진·규제기관에 유효성에 대한 조기 신뢰를 구축 할 수 있게 한다"고 말했다.

이어 "중국 시장에서 먼저 상업화를 시작해 초기 매출을 발생시키고, 이를 글로벌 개발에 재투자할 수 있다"며 "한 지역에서 생성된 강력하고 일관된 데이터는 다른 지역의 개발 속도를 극적으로 가속화하고 비용을 절감한다. 특히 중국의 장점은 전략적 선점 우위를 제공한다"고 말했다.

희귀질환 신약 개발에 성공하기 위한 바이오마커(생체 지표), 안전성의 중요성도 강조했다.

희귀질환에는 특정 패턴을 보이는 바이오마커가 존재할 수 있는데, 이는 측정 가능한 유전자 또는 단백질 수준의 변화를 말한다. FDA는 과학적으로 타당한 바이오마커를 대리 지표로 수용하는 방향으로 진화하고 있다고 했다. 바이오마커가 승인을 앞당길 수 있는 요인이다.

또 "겸형적혈구빈혈증 치료 목적의 유전자 치료제 카스게비(220만 달러)가 또다른 겸형적혈구빈혈증 유전자 치료제 리프제니아(310만 달러)보다 시장 우위를 점한 건 가격이 아니라 안전성 프로파일 때문"이라며 "혈액학적 악성종양 관련 경고 문구 유무가 90만 달러의 가격 차이보다 더 중요한 결정 요인이 됐다"고 말했다.


◎공감언론 뉴시스 songyj@newsis.com