[서울=뉴시스]이승주 기자 = 바이오 기업 이엔셀은 자사의 샤르코마리투스병 1A형 치료제 후보 동종탯줄유래중간엽줄기세포 'EN001'이 식품의약품안전처로부터 임상 2a상 승인을 획득했다고 17일 밝혔다.

이번 승인은 지난 8월 식약처에 제출한 임상 1b·2a상 통합 변경 신청이 심사 절차를 마치고 최종 승인된 것이다.

이에 따라 EN001은 위약군, 저용량군, 고용량군으로 구성된 3개 투여군 간의 용량-반응 관계를 탐색하며, 위약 대비 유효성을 평가하는 임상 2a상에 착수한다.

주요 평가 변수는 기준 대비 24주 시점의 샤르코마리투스병(CMT) 신경병척도의 변화량이며, 안전성 및 내약성도 병행 평가된다.

이번 임상에서 이엔셀은 임상 1b상에서 확보한 반복 투여 안전성 및 탐색적 유효성 결과를 바탕으로, EN001의 최적 용량을 도출하고 확실한 치료 효과를 입증할 계획이다.

EN001은 탯줄유래중간엽줄기세포 기반 치료제로, 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 ENCT(ENCell Technology) 기술을 적용했다. 해당 기술은 세포의 노화를 억제하고, 신경 재생 및 염증 조절에 관여하는 치료 인자의 분비를 강화해 손상된 말초신경의 기능 회복을 돕는다.

이엔셀은 임상 2a상 종료 후 '신속심사제도' 지정을 신청해 조건부 품목 허가를 추진, 희귀질환 치료제의 조기 상용화를 목표로 하고 있다.

이엔셀 관계자는 "이번 식약처 승인으로 EN001이 본격적인 임상 2a상에 진입하게 됐다"며 "위약군과 두 용량군 간의 비교를 통해 치료 효과를 입증하고, 신속심사를 통해 CMT 환자들이 가능한 한 빠르게 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.


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