[서울=뉴시스] 강영진 기자 = 듀시엔 근육이영양증을 치료하는 유전자 치료제로 인해 2명이  간부전으로 사망함에 따라 미 식품의약국(FDA)이 14일(현지시각) 치료제의 승인 조건을 크게 축소했다고 미 뉴욕타임스(NYT)가 보도했다.

듀시엔 근육이영양증은 X염색체 유전 질환으로 주로 남자 소아에서 발생하며 근육이 갈수록 약해지는 병이다. 심장과 호흡 근육도 약해지면서 평균적으로 20~30살까지만 살 수 있다.

FDA의 승인 범위 축소 결정은 2명의 10대 청소년이 약물을 사용한 뒤 간부전으로 사망한데 따른 것이다. 간부전은 이 약의 부작용으로 이미 경고돼 있는 합병증이다.

식품의약국은 안전성 검토에서, 청소년들이 입원과 사망으로 이어진 간 손상을 겪었다는 사실이 확인됨에 따라 미 서렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)사의 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys)의 승인 범위를 제한한다고 밝혔다.

식품의약국은 이 치료제를 걸을 수 있는 4살 이상 소년에게만 제한하기로 했다. 듀시엔 근육이영양증이 있는 환자는 12살 전후에 걷지 못하게 되며 걸을 수 없는 소년들에게는 이 치료제가 더 이상 허가되지 않는다.

식품의약국은 또 치료제 라벨에 가장 강력한 경고 문구인 박스 경고를 추가해, 심각한 간 손상, 급성 간부전, 사망 위험을 강조했다.

사렙타 테라퓨틱스는 재무 보고서에서 지난 6월부터 비보행 환자에게 약물 배송을 중단했다고 밝혔다.
회사는 14일 성명에서 약물이 전 세계적으로 1100명에게 투여됐다고 밝혔다.

엘레비디스는 듀시엔 근육이영양증의 진행을 늦추는 약으로 평생 1회 주사된다. 이 질병은 심장을 포함한 근육이 점차 퇴화하게 만들며, 대부분의 환자는 젊은 남성으로, 보통 서른 살을 넘기지 못한다.


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