[서울=뉴시스]송연주 기자 = 미국 1상 임상시험 참여자에서 중대한 이상사례가 발생하며 환자 투약이 중단됐던 오름테라퓨틱의 'ORM-5029'의 임상연구가 결국 중단됐다.

회사는 ORM-5029에 대한 한정적인 이슈로, 개발 중인 다른 물질엔 영향을 미치지 않는다고 선을 그었다.

29일 오름테라퓨틱에 따르면 이 회사는 HER2(인간표피성장인자수용체 2형) 양성 전이성 유방암 및 HER2 과발현 악성 종양 치료제로 개발하던 'ORM-5029'의 미국 1상 임상을 자진 중단하기로 했다.

해당 임상은 HER2가 발현되는 암인 유방암 등 고형암 환자를 대상으로 하는 연구다.

지난 2022년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1상 계획을 승인받은 후 미국에서 임상을 진행 중이었으나, 작년 11월 1명의 임상 참여자에서 중대한 이상사례(SAE)가 발생했다. 임상 과정에서 나타난 SAE란 사망 또는 생명 위협, 입원 장애, 태아에 영향 주는 부작용 등을 말한다. 해당 참여자는 사망했으며, 회사는 신규 임상 참여자 모집을 중단한 바 있다.

다만 회사는 이번 임상 중단이 SAE 발생으로 인한 것은 아니라고 선을 그었다. 회사 관계자는 "SAE 발생 환자의 사망은 간부전에 의한 것으로, 자사 플랫폼과는 무관하므로 해당 이유로 임상 중단한 게 아니다"며 "독자적 플랫폼 기반 차세대 파이프라인에 전략적으로 자원을 집중하기 위한 목적"이라고 말했다.

ORM-5029는 HER2를 표적하는 항체 퍼투주맙에 GSPT1 단백질 분해제를 접합한 '분해제-항체 접합체'(DAC)다. DAC는 항체-약물 접합체(ADC)의 일종으로, 암 세포를 찾아가는 항체에 화학항암제를 붙인 ADC의 원리를 이용했다. ADC는 ▲암 세포를 찾아가는 '항체' ▲암세포를 죽이는 독성물질 '페이로드' ▲항체와 페이로드를 연결하는 '링커'로 구성된다. DAC는 페이로드로 독성물질 대신 표적단백질분해(TPD)를 붙였다. 항체와 결합된 TPD는 암세포에 전달돼, 세포 내 표적 단백질 'GSPT1'을 분해하고, 암세포 사멸을 유발한다.

오름테라퓨틱의 신약 개발은 이 같은 DAC 플랫폼을 기반으로 하고 있어 다른 후보물질이 SAE의 영향을 받을지도 관심받고 있다. 앞서 오름테라퓨틱은 2023년 11월 미국 BMS에 급성 골수성 백혈병 치료 물질 'ORM-6151'을 기술 이전했다. 작년 7월 미국 제약사 버텍스 파마슈티컬에도 TPD 기술 이전 계약을 체결했다. 이전된 3개 타깃 모두 개발·상업화에 성공한다면 총 9억4500만 달러(약 1조3000억원) 규모다.

오름테라퓨틱 관계자는 "DAC는 항체, 링커, 페이로드로 구성되는데, ORM-5029는 다른 파이프라인과 페이로드(약물)는 같지만, 항체와 링커가 다르다"며 "따라서 해당 이슈는 ORM-5029에 한정되며, 다른 파이프라인에 영향을 미치지 않는다"고 말했다.


◎공감언론 뉴시스 songyj@newsis.com