[서울=뉴시스]황재희 기자 = 최근 전 세계적으로 희귀질환 치료제 개발이 활발해지면서 국내 제약바이오 기업들도 희귀질환 치료제 연구에 나서고 있다.

24일 국가신약개발사업단이 글로벌 의약품 시장조사기관 이벨류에이트(Evaluate) 희귀의약품 보고서를 기반으로 발간한 ‘2024 글로벌 신약개발 산업동향’에 따르면, 전세계 희귀의약품 시장규모는 올해 기준 1850억 달러(한화 약 268조원)에 달할 것으로 예상되며, 2028년에는 약 2700억 달러(약 392조원)에 이를 것으로 전망된다.

희귀의약품은 높은 미충족 의학수요에도 불구하고 낮은 유병률로 인한 수익성 문제로 적극적인 연구개발과 투자가 이뤄지지 않던 시장 실패 영역으로 간주돼왔다.

그러나 각국의 공중보건 정책과 다양한 인센티브 제도에 힘입어 2020년 이후 제약사들이 새로운 파이프라인을 확보할 수 있는 매력적인 니치마켓으로 부상해왔다.

최근 5년간 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정률은 50%를 상회했으며, 지난해 승인된 신약의 60%는 희귀의약품으로 지정됐을 정도로 희귀의약품에 대한 관심은 꾸준히 높아지고 있다.

국내 기업들도 희귀의약품 시장이 커진 만큼 희귀질환을 타깃으로 하는 치료제를 연구하거나, 개발 중인 파이프라인을 희귀의약품으로 지정받는 등의 노력에 나서고 있다.

희귀의약품으로 지정되면 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 실제로 올해 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은 국내 기업의 파이프라인은 20개가 넘는 것으로 알려졌다.

일동제약그룹 신약 연구개발 기업 아이리드비엠에스(iLeadBMS)가 개발 중인 분자접착제는 최근 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

아이리드비엠에스 분자접착제는 암 유발과 밀접한 연관성을 갖는 특정 유전자의 발현을 조절하는 단백질인 사이클린의존성인산화효소12(CDK12)를 표적으로 해 작용한다. CDK12는 Cyclin-K와 함께 복합체를 이뤄 난치성 암 세포의 성장 및 전이 등에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

GC녹십자와 한미약품이 공동 연구 중인 파브리병 신약 ‘LA-GLA’도 올해 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로, 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. LA-GLA는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약으로, 기존 치료제의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다.

이외에도 지아이이노베이션 면역항암제 신약후보물질 ‘GI-102’와 보령 혈액암 신약후보물질 ‘BR-101801’도 올해 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

박영숙 국가신약개발사업단 R&D기획팀 연구원은 “희귀질환 치료제는 항암제 중에서도 혈액암 치료제가 다수를 차지하고 있다”며 “오는 2028년 예상 매출 상위 희귀의약품 10종에는 만성림프구성백혈병(CLL)과 다발성골수종(MM) 등이 70% 이상을 차지할 것으로 보인다”고 분석했다.


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