[서울=뉴시스]송연주 기자 = 국내·외 제약바이오 기업들이 유전성 희귀질환인 '알파-1 항트립신 결핍증'(A1ATD) 치료제 개발에 나섰다.

2일 제약바이오업계에 따르면 국내 희귀난치성질환 치료제 개발 기업 티움바이오는 최근 희귀 호흡기 질환 치료제 프로젝트 'NBX005'에 대한 특허를 출원했다.

이 특허는 NBX005 과제의 항체 특허로, 체내 감염이나 흡연 등 외부 자극이 있을 시 호중구에서 분비되는 NE(Neutrophil Elastase) 단백질이 과활성됨에 따라 개발한 항체들을 포함하고 있다.

NE는 생체 내 감염 예방 등을 위한 필수적인 단백질이다. 하지만 과활성될 경우 폐 조직에 영향을 줘 여러 폐 질환을 야기할 수 있다.

NE 과활성으로 인해 유발되는 호흡기 질환 중 하나인 '알파-1 항트립신 결핍증'(A1ATD)은 NE 효소의 활성을 저해하는 단백질인 A1AT(Alpha-1-antitrypsin)를 발현하지 못하는 유전성 희귀질환이다.

NE가 과활성되면 기관지확장증, 만성 폐쇄성 폐질환, 낭포성 섬유증 등의 발병 위험도 높아지게 된다. 이에 따라 항-NE 항체는 증가 추세인 폐질환 치료에 사용된다.

티움바이오는 항체를 활용해 개발 중이다. NBX005는 혈장유래 A1AT 치료제와 동일한 항원결정부위(epitope)에 결합해 NE를 저해하는 역할을 수행할 것으로 회사는 기대하고 있다. 기존 혈장유래 A1AT 치료제가 작용 즉시 소멸하는 것에 비해, 항체치료제이므로 세포 내에서 Fc수용체(FcRn)와 결합해 재활용돼 장기 지속 치료 작용까지 가능하다는 게 회사 설명이다.

향후 해당 항체 기반으로 보다 월등한 치료능을 가진 치료제를 개발하기 위해 이중항체로의 확장 개발 전략도 꾀하고 있다.

글로벌 제약기업 사노피는 지난 3월 인히브릭스(Inhibrx) 사를 약 3조원에 인수했는데, 해당 인수는 A1ATD 치료 물질 'INBRX-101'에 집중돼 있다. INBRX-101은 A1ATD(알파-1 항트립신 결핍증) 환자가 더 적은 빈도(월 단위 또는 매주 단위) 투여로 혈청 AAT 수치를 정상화할 수 있도록 하는 가능성을 지닌 인간 재조합 단백질이다.

또 CSL 베링 등 다수 글로벌 제약사들이 혈장 유래 A1ATD의 생산·판매 및 NE 저해 저분자 화합물 치료제를 개발하고 있다.


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