[서울=뉴시스] 송연주 기자 = 한두 달에 한번 안구에 직접 맞는 황반변성(안과질환) 치료제의 복용 횟수를 확 줄인 유전자 치료제가 국내·외에서 활발하게 개발 중이다.

미국 리젠엑스바이오는 임상 2상을 진행 중이고, 국내 뉴라클제네틱스는 연내 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1·2a상 신청하는 것을 목표로 한다.

앞서 미국 대형 제약사 애브비는 작년 9월 황반변성 유전자 치료제 후보물질 'RGX-314'에 최대 18억 달러(약 2조원) 규모의 투자를 단행했다. 미국 벤처 리젠엑스바이오와 'RGX-314' 공동 개발 계약을 체결하면서 선수금으로 3억7천만 달러(약 4400억원)를 지급하고, 단계별 기술료(마일스톤)로 최대 13억8천만 달러(약 1조6천억원)를 추가 지급하기로 했다.

리젠엑스바이오의 RGX-314는 노인성 안과질환인 습성 황반변성 유전자 치료제로 개발 중인 후보물질이다. 임상 2상 중이다. 습성 황반변성은 건성과 달리 눈 속에서 제멋대로 혈관을 만들어내는 특징을 갖고 있다. 이 신생혈관이 황반에서 터져버리면 그 혈액이 망막과 황반에 손상을 일으키고 실명까지 가게 된다. 65세 이상 노인의 3대 실명 원인 중 하나가 습성 황반변성이다.

RGX-314는 혈관을 마구 만들어내는 인자인 VEGF(혈관내피성장인자)를 억제하는 역할을 한다. 이런 '항-VEGF 제'로는 이미 치료효과 높은 '아일리아'(제조사 바이엘), '루센티스'(노바티스)가 나와 있지만 이들은 한두 달에 한 번 안구에 직접 주사해야 한다. 병세에 따라 한두 달에 한 번씩 계속 맞아야 할 수도 있다. 눈 속 유리체에 주사하는 것에 대한 환자의 부담감이 컸다.
 
개발 중인 유전자 치료제들은 아일리아, 루센티스처럼 눈 속(망막 하)에 주사하는 방식은 유사하지만 1~2년에 한 번 맞게끔 개발 중이다. 복용횟수에 대한 부담을 확 줄이는 것이다.

유전자 치료 방식이라 한 번 투여로 장기간 효과 지속이 가능하다고 개발 기업들은 기대하고 있다. 아일리아, 루센티스가 항-VEGF 단백질을 눈에 투여한다면, 유전자 치료제는 이 단백질을 몸 속에서 계속 만들어내는 유전자 암호를 담은 전달체(AAV)를 투입한다. AAV라는 작은 바이러스가 유전자 전달체 역할을 한다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 "이 AAV를 환자 눈에 투여하면 AAV가 망막 세포에 들어가 암호화돼있는 단백질 유전자를 켠다. 뉴라클제네틱스는 아일리아의 단백질을 암호화해 이 단백질이 망막세포 안에서 만들어지도록 연구 중이다"고 말했다.

이어 "단백질은 외부에서 만들어 투입하면 들어가자마자 깨지기 시작하지만 AAV를 이용해 몸 안에서 만들면 장기간 발현할 것으로 기대한다"고 설명했다.

뉴라클 제네틱스는 AAV 기반 유전자 치료제 'NG101'의 동물실험을 진행 중이다. 올 하반기 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1·2a상 신청하는 것을 목표로 한다.

김 대표는 "리젠엑스와 유사한 전략이지만 더 작은 용량으로 더 높은 발현 효과를 가진 계열 내 최고(베스트 인 클래스) 신약으로 개발 중이다"며 "올 하반기 FDA 1·2a상 신청을 목표로 한다. 추후 미국의 시판 승인을 받아 유럽, 일본 등 선진국에 쉬이 진입하고자 한다"고 말했다.

이 회사는 지난 2020년 이연제약과 이 후보물질의 공동개발 및 상용화 계약을 맺어, 임상 2·3상부턴 이연제약의 충주 공장에서 생산한 임상시약을 공급받을 예정이다.


◎공감언론 뉴시스 songyj@newsis.com