[서울=뉴시스]박시은 인턴 기자 = 숙명여자대학교는 약학부 배규운 교수의 바이오 스타트업 애니머스큐어㈜가 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제로 개발 중인 'AMC(에이엠시)6156'이 미국 식품의약국(FDA)의 '희귀의약품'으로 지정됐다고 11일 밝혔다.

일명 '루게릭병'으로 알려진 ALS는 운동신경세포가 점진적으로 손상·소실되면서 근력 저하, 근육 위축, 마비로 이어질 수 있는 진행성 신경퇴행성 질환이다. 주로 중장년층에서 발병하며, 생존 기간은 증상 시작 후 대체로 2~5년 정도로 알려져 있다. 현재 질환의 진행을 근본적으로 차단할 수 있는 치료가 매우 제한적이어서, 미충족 의료 수요가 큰 분야로 꼽힌다.

이에 애니머스큐어는 치료제 'AMC6156'을 경구용 후보물질로 개발 중이며, 이는 근육 기능 개선을 목표로 하는 새로운 작용기전을 적용한 것이 특징이다. 경구 제형인 만큼 투약 편의성을 높이고, 향후 임상 결과에 따라 병용요법 가능성과 상업화 전략도 검토할 계획이다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수 20만 명 이하의 희귀질환 치료제를 대상으로 한다. 이를 통해 개발사에는 ▲임상시험 세액공제 ▲임상 연구 지원 프로그램(그랜트) 활용 기회 ▲허가 심사 비용 면제 ▲허가 후 7년간 시장 독점권 부여 등 인센티브가 제공된다.

특히 이번 지정은 애니머스큐어의 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 구체화하는 계기가 될 것으로 기대된다. 애니머스큐어는 지난해 9월 선천성 희귀 근육질환인 듀센형 근이영양증 치료제로도 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

배 교수는 "이번 희귀의약품 지정을 발판으로 글로벌 임상 개발을 가속해, 치료 옵션이 제한적인 ALS 환자들에게 새로운 선택지를 제시할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.


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