[서울=뉴시스]이승주 기자 = 첨단 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 및 신약개발 기업 이엔셀이 근육 질환 부위 타겟팅을 높이고 간 독성을 줄인 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자치료 벡터 기술 특허를 출원했다.

이엔셀은 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 AAV 기반 유전자치료제의 핵심 플랫폼 기술인 '근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템' 특허를 특허청에 제출했다고 24일 밝혔다.

이번 특허에서 자체 개발한 '근육 특이 발현 조절 기술'은 기존 AAV 유전자치료제의 한계를 극복할 수 있는 핵심 플랫폼 기술이다. 골격근과 심근을 동시에 타겟하면서도 간, 생식기 등 비표적 장기에서는 발현을 억제함으로써 독성 위험을 현저히 낮췄다.

이번 플랫폼 기술은 근육세포 분화모델과 동물모델을 통해 검증이 진행됐다. AAV 벡터를 전신 투여한 후 골격근과 심근에서 높은 발현 효율이 나타났다. 간 및 생식기 등 비표적 장기에서는 발현이 현저히 낮게 나타나는 결과가 나왔다. 이를 통해 이 플랫폼 기술이 생체 내에서 더 안전할 수 있다는 것을 보였다.

이엔셀 관계자는 "근육 특이 발현 조절 기술은 효과적인 치료뿐 아니라, AAV 기반 유전자치료제에서 가장 우려되는 안전성 문제까지 동시에 해결할 수 있는 신기술"이라며 "효능과 안전성이라는 두 가지 숙제를 동시에 풀어낼 수 있는 플랫폼 기술을 확보한 만큼 향후 관련 분야를 새로운 성장 동력으로 삼고 지속적인 개발을 이어가겠다"고 말했다.

한편, 이엔셀은 안구 질환 치료제 개발을 위한 AAV 플랫폼 검증 모델 기술 특허 출원도 완료했다. 최근에는 한국생명공학연구원과 57억원 규모 AAV 기반 유전자치료제 플랫폼 개발 및 생산 CDMO 계약도 체결했다.


◎공감언론 뉴시스 heyjude@newsis.com