[서울=뉴시스]황재희 기자 = 신약개발 기업 젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 진행성핵상마비(PSP) 환자를 대상으로 한 ‘GV1001’의 국내 2a상 임상 톱라인 결과를 수령했다.
 
25일 젬백스에 따르면, 임상 결과, GV1001 0.56㎎ 투여군에서 효과를 보였고, 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 가능성을 확인했다. 안전성도 확인됐다.
 
젬백스 관계자는 “이번 GV1001 2a상 임상은 국내에서 PSP 환자 78명을 대상으로 위약(가짜약), GV1001 0.56㎎, 1.12㎎을 각각 6개월간 투여하면서 PSP등급척도의 총점 변화량과 다양한 생체지표 등 유효성과 안전성 평가변수를 수집해 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 가늠하고 후속 임상시험으로의 진행 가능성을 판단할 근거로 삼고자 진행했다”고 말했다.
 
1차평가 변수인 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56㎎ 투약군에서 2.14점 악화된 반면 위약군은 4.10점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 48% 지연된 결과를 얻었다.

또 post-ad-hoc 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56㎎ 투약군은 1.35점 악화됐으나, 위약군은 4.36점 악화돼 투약군에서 질병 진행이 70% 지연됐다.

보통 임상적으로 지칭하는 전형적인 PSP의 경우는 PSP-RS 유형으로, 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다. 다른 PSP 유형에 비해 질병의 진행 속도가 빠른 편이고, 평균 생존기간도 짧다.
 
이번 임상시험에서 대상 환자를 PSP-RS 유형으로 범위를 좁혔을 때, 최소자승평균값이 GV1001 0.56㎎ 투약군은 1.88점 악화됐으나, 위약군은 4.45점 악화돼 투약군에서 질병 진행이 58% 지연된 결과를 얻었다.

젬백스 관계자는 “이번 2a상 임상은 최적 용량 등을 탐색하기 위한 것으로 통계적 유의성이 나타나지는 않았으나, 현재 치료법이 없고 과거 PSP 신약 개발을 위한 임상연구에서 경향성 조차 보이지 않았던 점을 고려한다면 PSP 질환의 치료제로서 GV1001의 높은 가능성을 확인한 것”이라고 말했다.
 
젬백스는 이를 바탕으로 과학자문단 및 PSP 전문가들과 향후 상용화를 위한 3상 임상개발 및 사업개발을 가속화할 방침이다.
 
한편 PSP는 파킨슨병처럼 보행장애와 강직, 떨림, 인지 저하 등의 증상을 동반하지만 질병의 진행 속도가 더 빠르고 근본적인 치료제가 없는 퇴행성 질환이다. PSP는 PSP-Richardson’s syndrome(PSP-RS)과 PSP-parkinsonism(PSP-P) 등 여러 유형으로 분류된다. 전형적인 PSP 증상들을 보이는 유형으로 초기 낙상, 초기 인지기능장애와 함께 수직 주시 장애와 자세 불안정 등 증후를 보인다.


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