일진그룹 계열 일진에스앤티는 캐나다 제약회사 '오리니아'가 미국 FDA로부터 세계 최초로 루프스신염 치료제 보클로스포린의 임상 3상 허가를 받고 진행중이라고 7일 밝혔다. 일진에스앤티는 오리니아의 지분 15.9%를 보유하고 있다.
루푸스의 정확한 명칭은 '전신성 홍반성 루푸스'로 자가 면역 희귀 질환이다. 루푸스는 증상이 환자에 따라 다양하게 나타나는데 피부 점막, 신장, 근 골격계, 뇌신경, 기타 장기 침범 증상이 있다.
면역계 이상으로 자가항체가 비정상적으로 활성화돼 신장, 중추신경계, 폐, 심장, 관절, 피부 등 자기 인체를 공격해 염증반응을 일으키는 병으로 루프스가 신장에 침투하면 '루프스 신염'이 된다.
전세계 루프스 환자는 500만 명으로 이중 60%인 300만 명이 루프스신염으로 전이된다. 루프스신염은 적절한 치료를 받지 않으면 환자 87%가 10년 내에 말기신부전 또는 사망에 이르며 치사율은 40%로 추정되는 난치병이다. 한국에도 환자가 2만명 정도 있는 것으로 알려져 있다.
리차드 글릭크만 오리니아 CEO는 "루푸스 질환에 걸리면 삶이 송두리째 날아갈 수 있고 언제 악화될지 모르기 대문에 정상적인 삶이 힘들다"며 "질병이 발현됐을 때 제대로 치료하지 못하면 10년 후 사망할 확률이 90%나 되지만 제대로 치료를 하면 10년 후 제대로 살아있을 확률이 90% 정도 된다"고 말했다.
지금까지 미국의 FDA(식품의약국)나 유럽 EMA(의약품기구)의 승인을 받은 루푸스신염 치료제가 없어 장기이식 시 발생하는 거부 반응을 완화해 주는 치료제 셀셉트(MMF)에 스테로이드를 병행해 치료해 왔다.
그러나 이 경우 정상수치를 회복한 사람은 10명 중 1명 정도로 치료 효과가 매우 낮으며 백내장, 고관절 질환 등 스테로이드로 인한 부작용이 발생한다.
기존치료제로는 시콜로포스파미드, 셀셉트, 프레드니손 등이 있다. 시콜로포스파미드 혈관주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 셀셉트는 알약 형태이지만 크기가 커 복용이 힘들다. 프레드니손, 에이저사이오프렌 등도 장기적으로 복용했을 때 약효가 좋지 않다.
현재의 치료법을 개발한 리차드 글릭크만 오리니아 CEO는 보다 치료율이 높고 부작용이 적은 치료법 개발을 위해 오리니아 회사를 설립해 새로운 치료제 개발에 몰두했다.
그 결과 기존 치료제 보다 안정성과 치료 효능을 크게 향상시킨 차세대 면역억제제 '보클로스포린' 개발 완료를 눈 앞에 두고 있다.
보클로스포린은 지난해 2월 미국 FDA 2상b를 완료하고 같은해 4월부터 3상에 들어갔다.
보클로스포린은 주사가 아닌 경구용으로 일 2회 복용하는 친환자적 치료제다.
임상 2상에서 기존 치료제인 셀셉트와 보클로스포린을 함께 사용할 경우 치료 효과가 2배 이상 개선됐으며 임상 환자 중 70%의 증상이 50% 이상 개선되는 등 2상b의 효과가 탁월한 것으로 입증됐다. 기후, 위생 등 의료 환경이 좋지 않은 동남아시아 환자를 배제할 경우 개선효과는 80% 이상이라고 회사측은 설명했다.
리차드 글릭크만은 "임상 2상에서 보클로스포린 고용량 39.5㎎과 저용량 23.7㎎을 48주 동안 셀셉트와 보클로스포린 병용투여 시험한 결과 저용량 복용군에서 47.7%의 환자가 정상수치로 돌아 왔다"며 "면역억제제는 장기적으로 처방해야 하기 때문에 가능한한 저용량을 처방하는게 좋다"고 말했다.
임상 3상은 2회를 진행해야 한다. 하지만앞으로 3상 1회의 임상에서 2상b와 비슷한 효과가 나올 경우 1회만으로도 FDA 승인을 받을 가능성이 높아진다.
현재 전세계 29개국 200여개 병원에서 임상 3상이 진행중이며, 국내에서는 7개 주요 병원에서 임상 환자를 모집중이다.
임상 3상은 환자 324명을 목표로 진행되고 있으며 빠르게 환자 등록이 이루어 지고 있다. 마지막 임상환자 등록 후 1년 후 최종 결과가 나오며 2019년 하반기 임상 3상을 완료할 경우 2020년 상반기에 루프스 신염 신약을 판매할 수 있을 것으로 내다보고 있다.
지난 임상 2상b에 참여한 김연수 서울대학병원 부원장은 "보클로스포린을 처방한 새로운 치료법은 기존 치료법에 비해 치료 효과가 높고 스테로이드 사용을 최소화해 부작용도 훨씬 적다"고 강조했다.
김 교수는 "하루 2회 복용하는 친환자적 치료제로 지속적인 치료가 필요한 루프스신염 환자에게 적절한 치료제"라고 말했다.
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